日前，EvaluatePharma發(fā)布了2015年孤兒藥市場(chǎng)報(bào)告。種種跡象表明，當(dāng)下孤兒藥市場(chǎng)正循序漸進(jìn)地穩(wěn)定發(fā)展。與前兩年對(duì)比，盡管這一特殊終端的藥品研發(fā)增長(zhǎng)預(yù)期仍舊沒(méi)有明顯突破，不過(guò)，這一板塊也擁有近乎12%的年增長(zhǎng)率，這是其他普通藥品市場(chǎng)所難以企及的。根據(jù)Evaluate的預(yù)測(cè)，2015年上半年，普通藥品市場(chǎng)增長(zhǎng)率僅為5.9%。

今年值得關(guān)注的一個(gè)重大轉(zhuǎn)變是，新基醫(yī)藥(Celgene)把諾華(Novartis)從“2020全球銷(xiāo)量最大的孤兒藥企業(yè)”的高位成功擊退。業(yè)界預(yù)測(cè)，僅憑新基醫(yī)藥銷(xiāo)量最大的來(lái)那度胺(Revlimid)就可以幫其實(shí)現(xiàn)這一目標(biāo)。在美國(guó)和歐洲，該藥目前應(yīng)用于14種罕見(jiàn)病癥的治療方案中。

“孤兒藥熱”全球蔓延

事實(shí)上，不少大型制藥企業(yè)已為其銷(xiāo)量最大的藥品尋找罕見(jiàn)病適應(yīng)癥，這意味著目前10個(gè)最大的孤兒藥企業(yè)同時(shí)也是全球制藥巨頭。比如，艾伯維(AbbVie)正嘗試通過(guò)并購(gòu)交易來(lái)穩(wěn)固其在孤兒藥產(chǎn)業(yè)的重要地位。得益于并購(gòu)Pharmacyclics，艾伯維將躋身全球孤兒藥銷(xiāo)售前20名。

這份關(guān)于孤兒藥市場(chǎng)的報(bào)告預(yù)測(cè)，到2020年，全球孤兒藥銷(xiāo)量將達(dá)到1780億美元，且孤兒藥在制藥產(chǎn)業(yè)中所占的比值也在逐年上升。今年的報(bào)告預(yù)測(cè)，到2020年，孤兒藥將占所有處方藥銷(xiāo)量總額超過(guò)20%，這一比值比EvaluatePharma去年19%的預(yù)測(cè)還稍高一點(diǎn)。

孤兒藥產(chǎn)業(yè)經(jīng)久不衰的吸引力仍被廣泛地肯定，主要原因有：受試者稀少、研發(fā)成本較低、病患人群容易定義，而且藥品價(jià)格的制定可以由企業(yè)來(lái)主導(dǎo)。目前，由于其服務(wù)的是相對(duì)小眾的患者群體和受試者的稀少，孤兒藥研發(fā)商已紛紛設(shè)法維護(hù)這類(lèi)可以改變患者生存狀態(tài)的藥物的開(kāi)發(fā)成本。

報(bào)告顯示，美國(guó)孤兒藥臨床治療制定品種數(shù)量在2014年上升了12%，達(dá)到291個(gè);而歐洲更加明顯，上升了62%，達(dá)到201個(gè)品種。而隨著孤兒藥品種數(shù)量的增加，其價(jià)格將更加難以制定。

在此背景下，針對(duì)藥品成本的詳細(xì)審查越來(lái)越嚴(yán)格。尤其是在政策制定者和支付方對(duì)藥物控費(fèi)越來(lái)越堅(jiān)決的情況下，孤兒藥開(kāi)發(fā)商還必須保證其產(chǎn)品具有足夠的創(chuàng)新性且能夠幫助降低整體醫(yī)療預(yù)算。

2020年孤兒藥市場(chǎng)規(guī)模：1780億美元

到2020年，預(yù)計(jì)全球孤兒藥銷(xiāo)量將達(dá)到1780億美元;整體處方藥市場(chǎng)總值將翻一番;孤兒藥銷(xiāo)量將占處方藥總銷(xiāo)量20.2%(不包括仿制藥)，而2000年該值僅為6.1%。

EvaluatePharma基于制藥與生物技術(shù)企業(yè)500強(qiáng)的分析發(fā)現(xiàn)，孤兒藥市場(chǎng)在2015-2020年間每年將增長(zhǎng)11.7%。而整個(gè)處方藥產(chǎn)業(yè)的增長(zhǎng)率僅為每年5.9%，前者幾乎是后者的兩倍。

2014年，孤兒藥銷(xiāo)量達(dá)到970億美元，相較2013年增長(zhǎng)了7.7%。而非孤兒藥銷(xiāo)量?jī)H增長(zhǎng)2.0%，達(dá)到5760億美元。

2020年孤兒藥市場(chǎng)“老大”：新基醫(yī)藥

在2020年的銷(xiāo)售預(yù)測(cè)排行榜中，新基醫(yī)藥位列第一，稍高于諾華和百時(shí)美施貴寶(Bristol-Myers Squibb)。亞力兄制藥(Alexion)和福泰公司(Vertex)首次進(jìn)入前20企業(yè)排行榜。

新基醫(yī)藥連續(xù)趕超了前面兩個(gè)企業(yè)，甚至把原先全球首位孤兒藥企業(yè)諾華推到第二名的位置。

排名前四的企業(yè)彼此之間的銷(xiāo)量差距均在2400萬(wàn)美元之內(nèi)。其中，新基醫(yī)藥的來(lái)那度胺、百時(shí)美施貴寶的Opdivo和羅氏美羅華(Rituxan)這些暢銷(xiāo)藥都分別為公司貢獻(xiàn)了大部分的銷(xiāo)量。

在并購(gòu)Pharmacyclics之后，艾伯維開(kāi)始在前20名企業(yè)占據(jù)一席之地。到2020年，前10企業(yè)中將有7家公司成為全球最重要的制藥企業(yè)。2020年，孤兒藥市場(chǎng)前五名企業(yè)市場(chǎng)份額預(yù)計(jì)將占接近32.2%。

2020年最暢銷(xiāo)孤兒藥：來(lái)那度胺

來(lái)那度胺將在2020年成為銷(xiāo)量第一的孤兒藥，預(yù)計(jì)其所有適應(yīng)癥銷(xiāo)量總和將達(dá)100億美元。2005年12月，這只來(lái)自新基醫(yī)藥的孤兒藥首次通過(guò)審批，適用于骨髓增生異常綜合癥。此后，來(lái)那度胺還陸續(xù)通過(guò)非霍奇金氏淋巴瘤、多發(fā)性骨髓瘤適應(yīng)癥的審批，其他罕見(jiàn)病癥的適用研發(fā)仍在繼續(xù)進(jìn)行。

百時(shí)美施貴寶的Opdivo獲得黑色素瘤的治療批準(zhǔn)，隨后又被多項(xiàng)臨床指南指定用于或迄今淋巴瘤、小細(xì)胞肺癌、肝癌、惡性膠質(zhì)瘤，2020年全球銷(xiāo)量將達(dá)82億美元，相比銷(xiāo)量最高的來(lái)那度胺還有較大差距。