“突破性治療資質(zhì)認(rèn)定的生物制劑比例高，反映了單克隆抗體成為大型制藥公司的主流研發(fā)藥物、生物制劑往往能獲得較高的定價(jià)和具有比小分子藥物更大的潛力等趨勢(shì)”

中國(guó)藥企經(jīng)過(guò)多年發(fā)展正整裝再出發(fā)，更多走向海外，詳細(xì)了解國(guó)外新藥優(yōu)先審評(píng)的條件和方法，有利于本土企業(yè)更快融入國(guó)際市場(chǎng)。

審評(píng)機(jī)構(gòu)與研發(fā)企業(yè)密聯(lián)

據(jù)美FDA披露，2013年美國(guó)新批準(zhǔn)的27個(gè)新藥的首輪審評(píng)通過(guò)率在60%。首輪通過(guò)率較高的原因一是新藥滿足了未滿足的臨床需求；二是在藥物研發(fā)過(guò)程中，審評(píng)機(jī)構(gòu)與研發(fā)企業(yè)之間進(jìn)行了更密切和有效的溝通。

眾所周知，F(xiàn)DA有多個(gè)快速審評(píng)程序用于促進(jìn)和加快新藥的研發(fā)與審查，加速計(jì)劃有助于用于嚴(yán)重疾病的治療方法盡可能快的得出結(jié)論，以確認(rèn)該療法的療效和風(fēng)險(xiǎn)。目前這些程序包括四種，分別是Fast Track、Breakthrough、Priority Review以及Accelerated Approval。在接下來(lái)的文章中，筆者將分別就這幾種程序進(jìn)行詳細(xì)解讀。

突破性療法資質(zhì)認(rèn)定

突破性療法資質(zhì)認(rèn)定（Breakthrough Therapy Designation，簡(jiǎn)稱BTD)的目的是加快開(kāi)發(fā)和審批能夠治療嚴(yán)重或威脅生命狀況的藥物。在申請(qǐng)人請(qǐng)求下，F(xiàn)DA可認(rèn)定一個(gè)藥物具有突破性療法而進(jìn)行優(yōu)先審評(píng)。

例如Gazyva，這是經(jīng)突破性療法資質(zhì)認(rèn)定后批準(zhǔn)的第一個(gè)藥物，也是基因泰克在過(guò)去三年被FDA批準(zhǔn)的又一個(gè)抗癌藥。據(jù)說(shuō)研發(fā)企業(yè)花了20年時(shí)間來(lái)研發(fā)這一治療血癌的藥物，還將繼續(xù)展開(kāi)研究，以評(píng)估其在其他類型血癌的功效。2013年批準(zhǔn)的Sofosbuvir（商品名：Sovaldi）也是以突破性療法資質(zhì)認(rèn)定獲得批準(zhǔn)的藥物，用于治療丙型肝炎病毒感染。在用于特定基因型慢性丙型肝炎治療時(shí)，還被譽(yù)為“口服干擾素”。市場(chǎng)對(duì)Sovaldi和其他治療丙型肝炎的藥物需求巨大，銷售額有望快速增長(zhǎng)。

解密快速通道

突破性治療資質(zhì)認(rèn)定囊括了所有的快速通道程序功能，獲得資質(zhì)認(rèn)證的新藥開(kāi)發(fā)能得到包括FDA高層官員在內(nèi)的更加密切的指導(dǎo)。同時(shí)FDA要求：

在藥物的整個(gè)研發(fā)過(guò)程之中，審查小組保持與申請(qǐng)人的溝通；提供及時(shí)的建議，并在藥物的開(kāi)發(fā)方面與申請(qǐng)人互動(dòng)溝通，以確保研發(fā)計(jì)劃，及所收集的審批所必需的非臨床和臨床數(shù)據(jù)是有效和可行的；采取措施，以確保臨床試驗(yàn)的設(shè)計(jì)方案有效可行、科學(xué)和適當(dāng)（例如減少病人處于潛在的、療效不佳的治療過(guò)程）。

為促進(jìn)研發(fā)方案的審查，F(xiàn)DA審查小組還會(huì)安排跨學(xué)科的項(xiàng)目負(fù)責(zé)人，作為審查小組跨學(xué)科成員之間的科學(xué)聯(lián)系以及內(nèi)部協(xié)調(diào)，并與申請(qǐng)人溝通。

自2012年FDA 創(chuàng)建突破性治療資質(zhì)認(rèn)定以來(lái)，至2013年3月初，F(xiàn)DA收到了155份BTD申請(qǐng)，其中41項(xiàng)被授予BTDs，而3種藥物已收到上市許可。大多數(shù)的這些藥物是小分子（68％）或孤兒藥（58％），而生物藥構(gòu)成占據(jù)突破性治療資質(zhì)認(rèn)定的32％，相對(duì)比例高于其銷售分布情況。

筆者還留意到，突破性治療資質(zhì)認(rèn)定的生物制劑比例高，也可能反映了一些趨勢(shì)：首先，單克隆抗體已經(jīng)成為整個(gè)行業(yè)甚至是大型制藥公司的主流研發(fā)藥物；其次，這一資質(zhì)認(rèn)定的一大重點(diǎn)是用于癌癥靶向藥物；再次，生物制劑常常針對(duì)嚴(yán)重的疾病和未滿足的臨床需求；此外，進(jìn)行該項(xiàng)資質(zhì)認(rèn)定也意味著一個(gè)新治療模式及參與競(jìng)爭(zhēng)風(fēng)險(xiǎn)較小，而小分子藥物研發(fā)制造企業(yè)必須面對(duì)更激烈的競(jìng)爭(zhēng)；最后，生物制劑往往獲得較高的定價(jià)和具有比小分子藥物更大的、一鳴驚人的潛力。