對(duì)于即將到來(lái)的2014年，哪些在研的新藥值得關(guān)注？是癌癥、心臟衰竭、肥胖和糖尿病以及丙型肝炎治療藥物，還是新型抗生素？實(shí)際上，每一個(gè)疾病治療領(lǐng)域都有極具希望的新藥吸引著制藥行業(yè)的目光。盡管制藥企業(yè)新藥開(kāi)發(fā)的模式可能會(huì)有所改變，但很多藥企仍堅(jiān)守著打造出“重磅炸彈”級(jí)產(chǎn)品的信念。

癌癥藥物：靶向腫瘤基因突變

基因組學(xué)指導(dǎo)下的腫瘤診斷和治療可大大提高患者的免疫反應(yīng)，并最終可能影響到癌癥治療的預(yù)后，這對(duì)未來(lái)新藥開(kāi)發(fā)是至關(guān)重要的。新藥臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)如今也開(kāi)始從針對(duì)患者的癌癥類(lèi)型，轉(zhuǎn)向特定的腫瘤基因突變。

在短期內(nèi)，免疫療法仍舊是研究人員關(guān)注的重點(diǎn)，主要是基于程序性死亡1因子（PD1）具有抑制活化T細(xì)胞的免疫應(yīng)答作用的研究。該類(lèi)藥物有百時(shí)美施貴寶的nivolumab，其已在2013年4月獲得美國(guó)食品藥品管理局（FDA）授予的治療惡性黑色素瘤、腎細(xì)胞癌和非小細(xì)胞肺癌的快速通道審評(píng)資格。另外，默沙東的lambrolizumab和羅氏的MPDL 3280A（靶點(diǎn)是PD1配體PD-L1）也是PD1類(lèi)藥物。有研究認(rèn)為，與nivolumab相比，MPDL 3280A具有更好的安全性，而lambrolizumab的療效可能會(huì)優(yōu)于nivolumab。lambrolizumab也在今年4月份獲得了FDA的“突破性療法”指定，其初步的臨床試驗(yàn)集中在黑色素瘤和非小細(xì)胞肺癌的治療上。默沙東計(jì)劃對(duì)lambrolizumab治療其他惡性血液病進(jìn)行研究，該藥早期試驗(yàn)的適應(yīng)證為三陰性乳腺癌、大腸癌、膀胱癌以及其他實(shí)體腫瘤。湯森路透公司預(yù)測(cè)，lambrolizumab到2018年銷(xiāo)量約為8.45億美元，到2018年銷(xiāo)量或超過(guò)20億美元；決策資源公司預(yù)測(cè)，2019年其銷(xiāo)量約為8億美元，或可達(dá)到“重磅炸彈”級(jí)水平（10億美元）。

強(qiáng)生/Pharmacyclics公司的ibrutinib通過(guò)抑制酪氨酸激酶（BTK，可調(diào)節(jié)B細(xì)胞生存）發(fā)揮作用。作為第一款口服BTK抑制劑和FDA認(rèn)定的“突破性療法”，ibrutinib已向FDA提交用于治療兩種罕見(jiàn)病適應(yīng)證（慢性淋巴細(xì)胞白血病和套細(xì)胞淋巴瘤）的上市申請(qǐng)。與化療藥物相比，ibrutinib可實(shí)現(xiàn)提高生存率和降低藥物毒性的雙重作用。湯森路透預(yù)測(cè)，該藥到2020年銷(xiāo)量將達(dá)35億美元；瑞士瑞信銀行預(yù)測(cè)為60億美元。

吉利德科學(xué)公司的磷酸肌醇3激酶（PI3K）抑制劑idelalisib和Rigel制藥公司的脾酪氨酸激酶（SYK）抑制劑fostamatinib同樣值得關(guān)注。與ibrutinib一樣，這兩款產(chǎn)品都作用于B細(xì)胞途徑。吉利德在美國(guó)提交了idelalisib的非霍奇金淋巴瘤適應(yīng)證的新藥申請(qǐng)；Rigel公司在今年10月宣布，待相關(guān)Ⅱ期臨床結(jié)束，將與FDA討論fostamatinib治療免疫血小板減少性紫癜（ITP）的療效。湯森路透非常看好idelalisib，預(yù)測(cè)其上市后年銷(xiāo)量最高將達(dá)38億美元。

羅氏與艾迪克公司的CD20抑制劑obinutuzumab，也是該領(lǐng)域（作用于B細(xì)胞途徑）的一個(gè)關(guān)鍵產(chǎn)品。在作為單藥或者聯(lián)合化療用于治療慢性淋巴細(xì)胞性白血病的測(cè)試中，obinutuzumab亦獲得FDA“突破性療法”認(rèn)定，并被FDA授予優(yōu)先審查資格，其處方藥物使用者收費(fèi)法案（PDUFA）日期為2013年12月20日。EvaluatePharma、湯森路透和瑞士信貸預(yù)測(cè)其2019年的銷(xiāo)量可達(dá)到4億~7.5億美元。

在乳腺癌領(lǐng)域，輝瑞和安進(jìn)在2012年圣安東尼奧乳腺癌會(huì)議上公布了其合作開(kāi)發(fā)的palbociclib的隨機(jī)Ⅱ期臨床試驗(yàn)結(jié)果，并引起行業(yè)的關(guān)注。Palbociclib可使乳腺癌患者的無(wú)進(jìn)展生存期增加4倍，目前該藥已進(jìn)入Ⅲ期臨床試驗(yàn)——正在測(cè)試palbociclib分別聯(lián)合來(lái)曲唑或氟維司群的療效。雖然包括來(lái)曲唑在內(nèi)的治療激素受體陽(yáng)性（HR ）乳腺癌藥物的仿制產(chǎn)品早已上市，且價(jià)格便宜，但palbociclib對(duì)此類(lèi)患者具有更好的療效。Palbociclib針對(duì)的是轉(zhuǎn)移性雌激素受體陽(yáng)性（ER ），或是表皮生長(zhǎng)因子受體2（HER2）陰性乳腺癌患者。美國(guó)馬里蘭大學(xué)醫(yī)學(xué)中心的專(zhuān)家稱(chēng)，ER 發(fā)病率約占乳腺癌的75%。湯森路透預(yù)測(cè)palbociclib上市后的銷(xiāo)量將會(huì)達(dá)到“重磅炸彈”級(jí)水平；決策資源預(yù)測(cè)該藥2019年的銷(xiāo)量為7.5億美元。

禮來(lái)治療胃癌的血管內(nèi)皮生長(zhǎng)因子(VEGF)抗血管生成單克隆抗體ramucirumab在今年10月份獲得了FDA快速審批和優(yōu)先審查資格。胃癌是一種高度未滿足臨床需要的疾病，如果ramucirumab能延長(zhǎng)患者生存期，對(duì)這些患者的治療將會(huì)是一個(gè)非常好的選擇。決策資源公司分析認(rèn)為，2021年胃癌藥物的全球市場(chǎng)規(guī)模將達(dá)到23億美元。湯森路透預(yù)測(cè)，2018年ramucirumab的銷(xiāo)售額將會(huì)達(dá)到7.25億美元；美國(guó)醫(yī)療保健投資銀行Leerink Swann預(yù)測(cè)，2020年其銷(xiāo)售額為13億美元。

下表為癌癥潛力新藥品種（注：obinutuzumab于2013年11月1日獲得FDA批準(zhǔn)上市，ibrutinib于2013年11月13日獲得FDA批準(zhǔn)上市，“微型炸彈”：年銷(xiāo)量超過(guò)4億美元；“重磅炸彈”：年銷(xiāo)量超過(guò)10億美元；超級(jí)“重磅炸彈”：年銷(xiāo)量過(guò)20億美元；下同）

心臟衰竭藥物：成功不會(huì)遙遠(yuǎn)

心力衰竭的發(fā)病率在過(guò)去的25年間不斷攀升，而這一領(lǐng)域的藥物開(kāi)發(fā)卻駐足不前。在過(guò)去15年中，大概已經(jīng)有20個(gè)相關(guān)候選化合物進(jìn)行了測(cè)試，但至今還沒(méi)有一款新藥上市。

如今，諾華的serelaxin有望改變這一現(xiàn)狀。serelaxin是一種肽類(lèi)激素，目前正在美國(guó)和歐洲藥監(jiān)部門(mén)接受審查。2009年該藥獲得FDA快速審批資格，今年夏天又被FDA授予“突破性療法”認(rèn)定資格。一項(xiàng)名為RELAX-AHF的Ⅲ期臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)顯示，serelaxin可減輕患者呼吸困難癥狀，縮短住院時(shí)間，而最重要的是，90天內(nèi)患者的再住院和死亡率顯著減少。湯森路透預(yù)測(cè)，serelaxin到2019年的銷(xiāo)售額約為12億美元；Leerink Swann預(yù)測(cè)，到2020年該藥銷(xiāo)售額約為13億美元。

阿索爾達(dá)治療公司的GGF2，是一種neuregulin生長(zhǎng)因子。早期試驗(yàn)結(jié)果顯示，該藥可使某些患者的射血分?jǐn)?shù)提高9%（射血分?jǐn)?shù)是衡量心臟泵出血液的能力的重要指標(biāo)）。GGF2與serelaxin一樣，是一種在體內(nèi)具有多方面作用的肽類(lèi)，包括對(duì)細(xì)胞周期蛋白、細(xì)胞凋亡、中樞神經(jīng)系統(tǒng)的影響，甚至?xí)p微影響細(xì)胞程序。高劑量GGF2輸注24小時(shí)后，患者心臟功能在第28天及90天都有改善。阿索爾達(dá)表示，已經(jīng)與FDA討論為該藥啟動(dòng)一個(gè)新的Ⅱ期臨床試驗(yàn)。

中國(guó)上海澤生科技開(kāi)發(fā)有限公司現(xiàn)在也在測(cè)試用于治療慢性心臟衰竭的神經(jīng)調(diào)節(jié)蛋白候選藥物Neucardin。該藥的Ⅱ期臨床試驗(yàn)已經(jīng)在美國(guó)完成，并已在中國(guó)提交生產(chǎn)申請(qǐng)。該公司目前在美國(guó)注冊(cè)了該藥的Ⅲ期臨床試驗(yàn)，但其Ⅱ期臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)沒(méi)有GGF2令人印象深刻。然而，該公司表示，Neucardin對(duì)678例慢性心臟衰竭患者的Ⅱ期數(shù)據(jù)表明，該藥改善左室射血分?jǐn)?shù)可比安慰劑提高3%~5%。GGf2和Neucardin未來(lái)銷(xiāo)量難以預(yù)測(cè)，但可以肯定的是，任何候選藥物如果顯示具有改善心臟衰竭患者的癥狀和生存，都會(huì)具有不錯(cuò)的市場(chǎng)前景。

心臟衰竭潛力新藥品種

新型抗生素：針對(duì)耐藥和超級(jí)病菌

以往，許多大型制藥公司對(duì)開(kāi)發(fā)新的針對(duì)超級(jí)病菌的抗生素或抗感染藥物不太感興趣，因?yàn)閷?duì)新的抗生素的研發(fā)往往是漫長(zhǎng)而昂貴的；另外，抗生素價(jià)格受仿制藥侵襲大幅下降，而且治療周期很短。

不過(guò)，由于近年來(lái)受到醫(yī)療行業(yè)和政府重視，抗生素的開(kāi)發(fā)大有回暖之勢(shì)。今年5月，美國(guó)衛(wèi)生及人類(lèi)服務(wù)部(HHS)生物醫(yī)學(xué)高級(jí)研究與發(fā)展管理局(BARDA)宣布和葛蘭素史克簽署了一項(xiàng)為期5年、投入高達(dá)2億美元的抗生素開(kāi)發(fā)協(xié)議，該項(xiàng)合作將用于支持?jǐn)?shù)種潛在的新抗生素的開(kāi)發(fā)，以解決抗生素耐藥性和生物恐怖主義的雙重威脅。同時(shí)，一些規(guī)模較小的生物技術(shù)公司正專(zhuān)注于抗生素耐藥和感染性疾病藥物的開(kāi)發(fā)，現(xiàn)已有幾款對(duì)抗超級(jí)細(xì)菌的新抗生素有望在明年上市。

Cubist制藥公司在2013年收購(gòu)Trius和Optimer公司后，將自身定位為“抗感染的藥物開(kāi)發(fā)的領(lǐng)航者”。受益于美國(guó)抗生素發(fā)明激勵(lì)法案(GAIN Act)，Cubist公司的新一代惡唑烷酮抗菌劑tedizolid phosphate獲得快速審批資格，并于今年10月向FDA提交了用于治療急性細(xì)菌性皮膚和皮膚結(jié)構(gòu)感染適應(yīng)證上市申請(qǐng)，目前正在測(cè)試其治療嚴(yán)重的革蘭氏陽(yáng)性菌感染，包括耐甲氧西林金黃色葡萄球菌（MRSA）的療效。該藥物將與輝瑞的Zyvox一爭(zhēng)高下。瑞士信貸預(yù)測(cè)，tedizolid phosphate到2020年銷(xiāo)量一般，約為2億美元。

Cubist公司的另一個(gè)產(chǎn)品是CXA-201，用于治療復(fù)雜性腹腔內(nèi)感染和復(fù)雜性尿路感染，已進(jìn)入Ⅲ期臨床試驗(yàn)，如果試驗(yàn)結(jié)果不錯(cuò)，預(yù)計(jì)在今年年底提交上市申請(qǐng)。Aegis投資集團(tuán)認(rèn)為，CXA-201將在2015年初上市，2022年其銷(xiāo)量將會(huì)達(dá)到7億美元。CXA-201將面對(duì)治療細(xì)菌的耐藥廣譜β-內(nèi)酰胺類(lèi)抗生素美羅培南的競(jìng)爭(zhēng)。

感染性疾病的最好治療方向是社區(qū)獲得性肺炎和復(fù)雜性皮膚及皮膚結(jié)構(gòu)感染（CSSSI）。CSSSI與很多其他適應(yīng)證相比，具有臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)簡(jiǎn)單的特點(diǎn)。而目前社區(qū)獲得性肺炎的治療方案相對(duì)較少。Cempra公司的solithromycin目前處于Ⅲ期臨床試驗(yàn)階段，適應(yīng)證即為社區(qū)獲得性肺炎。今年9月，Cempra公司的體內(nèi)研究數(shù)據(jù)顯示，solithromycin可有效對(duì)抗廣泛的病原體。

很多小型公司，包括Cellceutix、Durata和Anacor等都在針對(duì)嚴(yán)重的細(xì)菌感染進(jìn)行相應(yīng)藥物的臨床試驗(yàn)，但對(duì)復(fù)雜的超級(jí)細(xì)菌的新藥開(kāi)發(fā)還需要做更多的工作。

抗生素潛力新藥品種

肥胖與糖尿?。嚎蛇x者眾

美國(guó)食品藥品管理局（FDA）最近批準(zhǔn)了兩款治療肥胖的藥物：Arena/衛(wèi)材的氯卡色林和Vivus公司的Qsymia(苯丁胺和托吡酯的混合緩釋劑)，這是15年以來(lái)減肥藥物首次獲得FDA批準(zhǔn)。專(zhuān)家認(rèn)為，考慮到市場(chǎng)規(guī)模和健康問(wèn)題，開(kāi)發(fā)更好的治療肥胖的藥物是非常必要的。未來(lái)的減肥療法將嘗試把目標(biāo)鎖定在“微生物”或腸道菌群上，以改變食物在胃腸道內(nèi)的合成方式。投資公司也更看好可以抑制脂肪合成、改變微生物，進(jìn)而把糖和脂肪轉(zhuǎn)化為水的藥物。

下一代的益生菌和保健品可能會(huì)影響微生物。但由于微生物基因組包含約3.3萬(wàn)個(gè)基因，因此特定微生物積極治療藥物可能在未來(lái)幾年內(nèi)不會(huì)出現(xiàn)?？茖W(xué)家已經(jīng)開(kāi)發(fā)出一種三甲胺N-氧化物（TMAO，一種腸道細(xì)菌的微生物副產(chǎn)品）檢測(cè)產(chǎn)品，可以檢測(cè)血液中TMAO的含量。美國(guó)克利夫蘭診所的心血管內(nèi)科系主任史蒂夫·尼森稱(chēng)，TMAO檢測(cè)產(chǎn)品可能要在2014年上市，然后才能開(kāi)展相關(guān)藥物的研究。

在短期內(nèi)，Orexigen治療公司的Contrave（納曲酮/安非他酮組合物）可能是最有前途的在研口服減肥藥物。今年1月，F(xiàn)DA要求該公司提供Contrave額外的心血管方面的數(shù)據(jù)。Contrave在歐洲的申報(bào)似乎更順利，EMA已接受其申請(qǐng)，Orexigen治療公司預(yù)計(jì)Contrave會(huì)在2014年下半年獲得FDA批準(zhǔn)。盡管療效與Belviq和Qsymia相當(dāng)，Contrave未來(lái)銷(xiāo)量仍然有望達(dá)到“重磅炸彈”級(jí)水平——湯森路透公司預(yù)測(cè)，Contrave到2019年銷(xiāo)量約為11億美元；瑞士信貸預(yù)測(cè)，到2020年該藥的銷(xiāo)售額為11億美元。

諾和諾德正準(zhǔn)備在美國(guó)提交人胰高糖素樣肽-1（GLP-1）類(lèi)似物利拉魯肽3mg治療肥胖適應(yīng)證的上市申請(qǐng)（FDA于2010年批準(zhǔn)該藥用于治療2型糖尿病，推薦每日劑量不超過(guò)1.8mg）。在超過(guò)20個(gè)國(guó)家和地區(qū)中，該藥用于治療肥胖適應(yīng)證的研究已經(jīng)進(jìn)入Ⅲ期臨床。諾和諾德于今年年底在美國(guó)提交了該藥的上市申請(qǐng)，預(yù)計(jì)將在2014年獲得批準(zhǔn)。該藥治療肥胖與睡眠呼吸暫停的Ⅲ期臨床試驗(yàn)結(jié)果表明，該藥3mg可使體重平均降低8%，療效率優(yōu)于Belviq和Qysmia。但利拉魯肽是一種注射劑型，而非口服，預(yù)期未來(lái)價(jià)格昂貴。決策資源公司分析師比較看好利拉魯肽治療肥胖的前景：“從理論上講，利拉魯肽會(huì)避免任何中樞神經(jīng)系統(tǒng)的副作用，而這正是困擾很多醫(yī)生的地方。另外，諾和諾德正在開(kāi)展的Ⅱ期臨床試驗(yàn)，也在試圖證明其對(duì)2型糖尿病發(fā)病的預(yù)防作用。如果能夠獲得積極的結(jié)果，其銷(xiāo)量肯定會(huì)超過(guò)Belviq和Qsymia。”瑞士信貸預(yù)測(cè)，到2019年，利拉魯肽在肥胖治療方面每年將會(huì)為諾和諾德增加額外5億美元的收入；決策資源公司預(yù)測(cè)，如果該藥明年年底上市，2019年其銷(xiāo)售額可以達(dá)到約8億美元。

自1997年以來(lái)，已經(jīng)有10款新型糖尿病藥物上市，然而，很多患者仍然無(wú)法有效控制血糖水平。武田公司希望推出作用機(jī)制更新的TAK-875化合物，該藥屬于選擇性G蛋白受體(GPR)40激動(dòng)劑。目前正在進(jìn)行的Ⅲ期臨床試驗(yàn)，將TAK-875直接與西他列汀進(jìn)行對(duì)照研究。試驗(yàn)中，TAK-875顯示出良好的療效，同時(shí)具有較好安全性。該藥與磺脲類(lèi)藥物療效類(lèi)似，但Ⅱ期臨床試驗(yàn)顯示其可以降低低血糖發(fā)生率。最重要的是，它似乎并沒(méi)有引起任何形式的體重增加。該藥有可能在2015年或2016年上市。

MannKind公司開(kāi)發(fā)的Afrezza是胰島素吸入粉末，有望在2014年4月份獲得FDA批準(zhǔn)。雖然分析師都認(rèn)為該藥會(huì)獲得批準(zhǔn)，但其仍然有一個(gè)難以回避的問(wèn)題：很多患者并不喜歡此種劑型。MannKind公司在對(duì)該藥完成兩項(xiàng)為期24周的Ⅲ期臨床試驗(yàn)后，在今年10月向FDA提交了該藥的新藥上市申請(qǐng)。雖然湯森路透預(yù)測(cè)Afrezza年銷(xiāo)量最高可超過(guò)20億美元，但其生命科學(xué)團(tuán)隊(duì)的顧問(wèn)對(duì)此并不那么肯定，主要是擔(dān)心該藥對(duì)肺潛在的長(zhǎng)期的不利影響。 MannKind公司的臨床工作正在試圖減輕人們對(duì)長(zhǎng)期使用吸入胰島素對(duì)肺功能產(chǎn)生不良影響的擔(dān)憂。有關(guān)人士表示，該藥“不會(huì)在肺部長(zhǎng)時(shí)間停留，很快會(huì)通過(guò)肺泡膜進(jìn)入血液，沒(méi)有累積”，但對(duì)其帶來(lái)的長(zhǎng)期影響仍需要監(jiān)控。

禮來(lái)和勃林格殷格翰正在試圖合作開(kāi)發(fā)生物仿制胰島素。歐洲藥品管理局（EMA）在今年7月接受了這兩家公司的長(zhǎng)效甘精胰島素生物仿制藥申請(qǐng)。該產(chǎn)品在美國(guó)已進(jìn)入Ⅲ期階段，是賽諾菲的暢銷(xiāo)產(chǎn)品來(lái)得時(shí)（甘精胰島素）的仿制藥。來(lái)得時(shí)去年銷(xiāo)售額超過(guò)60億美元。瑞士信貸非?？春酶示葝u素生物仿制藥，預(yù)測(cè)到2019年其銷(xiāo)售額將超過(guò)12億美元；湯森路透則較為保守，預(yù)測(cè)到2019年其銷(xiāo)售額為4.15億美元。

賽諾菲的重組甘精胰島素U300，將于2014年上半年在美國(guó)和歐洲提交新藥上市申請(qǐng)。和來(lái)得時(shí)相比，該產(chǎn)品的低血糖發(fā)生率更低，皮下注射量更小，而來(lái)得時(shí)將在2015年失去專(zhuān)利保護(hù)。作為全球最大的胰島素廠家，諾和諾德希望能從賽諾菲手中奪回市場(chǎng)份額，但可能需要等到該公司長(zhǎng)效胰島素新藥Tresiba于2016年在美國(guó)獲得批準(zhǔn)上市才可能實(shí)現(xiàn)這一愿望。

Oramed制藥公司的口服胰島素ORMD-0801也處于早期研究階段。Oramed公司首先尋求該藥治療不愿意接受注射胰島素的2型糖尿病患者，接著進(jìn)行了ORMD-0801治療1型胰島素依賴(lài)型糖尿病的研究。分析師認(rèn)為，如果ORMD-0801能夠在未來(lái)的四五年推向市場(chǎng)，將會(huì)取代MannKind公司的Afrezza。

肥胖與糖尿病潛力新藥品種

丙型肝炎：焦點(diǎn)突出

作為丙型肝炎領(lǐng)域里的一個(gè)焦點(diǎn)，吉利德的核苷類(lèi)似物聚合酶抑制劑sofosbuvir針對(duì)的是所有6個(gè)丙型肝炎（HCV）。inThought(預(yù)測(cè)機(jī)構(gòu))預(yù)測(cè)其年銷(xiāo)量可達(dá)到30億~40億美元。inThought甚至認(rèn)為，如果接受sofosbuvir治療的丙型肝炎患者數(shù)量達(dá)到現(xiàn)有水平的10%，該藥的銷(xiāo)售額估計(jì)更可高達(dá)150億美元。而使用干擾素的患者一度曾達(dá)到90%，而且干擾素還具有嚴(yán)重的副作用。當(dāng)然，sofosbuvir應(yīng)用的最大受限因素就是價(jià)格問(wèn)題。sofosbuvir需要與利巴韋林和一種蛋白酶抑制劑聯(lián)合使用，治療成本在美國(guó)達(dá)到人均7萬(wàn)美元。多位分析師認(rèn)為，sofosbuvir將在今年年底獲得FDA批準(zhǔn)。

Enanta/雅培生命的抗病毒藥物組合物ABT-450給人的印象并不如sofosbuvir深刻。前者的組合方案很可能會(huì)包括3~4種藥物，而sofosbuvir僅與兩種藥物組合使用。不過(guò)這兩種治療方案對(duì)丙型肝炎基因型1初治患者都非常有效，而該型患者占據(jù)丙型肝炎患者的大部分，也是最難治療的丙型肝炎。然而，這兩種方案都對(duì)傳統(tǒng)治療無(wú)應(yīng)答的患者療效不佳，不過(guò)相比較而言，ABT-450對(duì)此類(lèi)患者的效果略好。ABT-450的兩項(xiàng)Ⅲ期臨床試驗(yàn)結(jié)果將會(huì)在近期公布，該產(chǎn)品的上市可能要等到2015年。今年5月，F(xiàn)DA還授予ABT-450“突破性療法”認(rèn)定。在最近的業(yè)績(jī)發(fā)布會(huì)上，雅培生命公司首席執(zhí)行官里克·岡薩雷斯告訴投資者，ABT-450未輔助使用干擾素的研究結(jié)果將會(huì)在2014年4月公布。持續(xù)病毒學(xué)應(yīng)答是藥物重要的治療指標(biāo)，在此方面ABT-450可高達(dá)90%。

丙型肝炎的治療正隨著sofosbuvir和ABT-450的即將上市而升溫，但是更具潛力的晚期競(jìng)爭(zhēng)品種并不多。強(qiáng)生的蛋白酶抑制劑simeprevir最近在日本獲得批準(zhǔn)，預(yù)計(jì)在美國(guó)也會(huì)在今年年底獲得批準(zhǔn)，但該藥僅是默沙東的波西普韋和強(qiáng)生/Vertex公司的特拉普韋的同類(lèi)產(chǎn)品。

另外，百時(shí)美施貴寶的daclatasvir在今年4月獲得了FDA的“突破性療法”認(rèn)定。

丙型肝炎潛力新藥品種

其他領(lǐng)域：不甘沉寂

除上述傳統(tǒng)治療領(lǐng)域外，其他治療領(lǐng)域也有一些很具潛力的品種值得關(guān)注，如：Amorcyte公司（2011年被NeoStem公司收購(gòu)）的AMR001候選藥物目前處于早期研究階段，是開(kāi)發(fā)中的骨髓來(lái)源干細(xì)胞產(chǎn)品，用于嚴(yán)重心臟病發(fā)作的緊急治療。Amorcyte公司正在評(píng)估AMR001改善嚴(yán)重心臟病發(fā)作狀況的療效。其Ⅱ期臨床試驗(yàn)結(jié)果預(yù)計(jì)在明年上半年公布。知識(shí)產(chǎn)權(quán)咨詢(xún)公司INC Research的馬丁·沙利文說(shuō)， AMR001代表了新一代的細(xì)胞療法，具有良好的開(kāi)發(fā)前途。

諾華的secukinumab是用于治療銀屑病的單克隆抗體。據(jù)分析師預(yù)測(cè)，從生物藥的角度來(lái)看，secukinumab到2018年銷(xiāo)量將會(huì)達(dá)到“重磅炸彈”級(jí)水平。在Ⅲ期臨床試驗(yàn)中，患者兩項(xiàng)檢測(cè)指標(biāo)——銀屑病面積和嚴(yán)重程度指數(shù)評(píng)分(PASI 75)明顯改善。

默沙東的失眠癥治療藥物Suvorexant已在美國(guó)和日本提出上市申請(qǐng)，但今年夏天遭到了FDA的拒絕。在完整回復(fù)函中，F(xiàn)DA表示擔(dān)心該藥劑量太大。默沙東計(jì)劃在2014年上半年重新提交申請(qǐng)，而FDA并不需要其額外的試驗(yàn)。

GW制藥公司的大麻提取物Sativex用于嚴(yán)重癌性疼痛的適應(yīng)證已經(jīng)在22個(gè)國(guó)家獲得批準(zhǔn)。該藥在美國(guó)開(kāi)展的Ⅲ期試驗(yàn)將于明年結(jié)束，新藥上市申請(qǐng)有望在2015年初提交。瑞士信貸預(yù)測(cè)該藥2020年的銷(xiāo)量將會(huì)達(dá)到5億美元。

Synageva生物制藥公司的sebelipase alfa用于治療罕見(jiàn)疾病沃爾曼氏病，現(xiàn)已進(jìn)入Ⅲ期臨床試驗(yàn)階段。患沃爾曼氏病的嬰兒大部分無(wú)法存活1年以上，成人患者有腹部腫脹、肝臟腫大和嚴(yán)重的甚至危及生命的消化問(wèn)題。sebelipase alfa將成為第一個(gè)獲得批準(zhǔn)用于治療沃爾曼氏病的藥物，F(xiàn)DA已經(jīng)授予其罕見(jiàn)疾病藥物、快速審批和“突破性療法”認(rèn)定資格。鑒于罕見(jiàn)疾病的定價(jià)環(huán)境，Synageva公司能夠在此藥上獲得豐厚的回報(bào)。

其他領(lǐng)域潛力新藥品種