今天是國際罕見病日。罕見病，又稱“孤兒病”，是指盛行率低、少見的疾病。雖然是罕見病，但針對(duì)其治療的孤兒藥市場(chǎng)潛力并不小。過去10年，孤兒藥年均銷售增長25 .8%，目前孤兒藥的全球市場(chǎng)價(jià)值達(dá)500億美元。

近年來，F(xiàn)DA對(duì)新藥審批態(tài)度謹(jǐn)慎，放緩審批進(jìn)度給全球制藥巨頭帶來影響；然而，在2012年審批的39個(gè)新藥中，有9個(gè)是針對(duì)罕見病的“孤兒藥”，四分一的比例或?yàn)樗幬镅邪l(fā)“點(diǎn)亮明燈”。

國內(nèi)政策配套措施待完善某外資制藥巨頭的一位資深人士說，與常見病相比，罕見病藥物所帶來的經(jīng)濟(jì)利益較小，更需要政策扶持。國外在這點(diǎn)上做得很好，以美國為例，政府會(huì)對(duì)“孤兒藥”加快審批，也會(huì)讓所研發(fā)出的藥物在一個(gè)疾病領(lǐng)域享有獨(dú)占地位。

在中國藥監(jiān)局剛剛發(fā)布的《關(guān)于深化藥品審評(píng)審批改革進(jìn)一步鼓勵(lì)創(chuàng)新的意見》提到，對(duì)于包括罕見病用藥在內(nèi)的臨床供應(yīng)不足、市場(chǎng)競爭不充分、影響公眾用藥可及性和可負(fù)擔(dān)性的藥品，實(shí)行優(yōu)先審評(píng)。此前也有類似政策。然而，分析人士認(rèn)為，這些政策因缺乏具體的配套措施，難以激勵(lì)本土藥企投身孤兒藥的研發(fā)。

目前我國沒有自主研制生產(chǎn)的罕見病藥物上市，國內(nèi)的罕見病市場(chǎng)基本被進(jìn)口藥物占領(lǐng)。

潛在空間將擴(kuò)容一位多年從事新藥研發(fā)的人士告訴記者，從研發(fā)成本角度來看，孤兒藥或比常見病藥物低。“在臨床研究階段，糖尿病、高血壓等常見病通常需要對(duì)全球各地不同種族、年齡的上萬名患者進(jìn)行國際多中心臨床研究，而針對(duì)罕見病的藥物，可能到臨床三期也只能招募到不足50個(gè)人，最后F D A還是有可能會(huì)批，而且還極有可能得到快速審批。”

另據(jù)北京307醫(yī)院消化腫瘤內(nèi)科主任醫(yī)師徐建明教授介紹：以神經(jīng)內(nèi)分泌腫瘤為例，雖然不像胃癌，肝癌那么多見，但也并不像我們?cè)认胂蟮哪敲瓷僖?。尤其是隨著近年來WHO和中國病理診斷共識(shí)的建立，病理診斷水平大大提高，被確診的患者人數(shù)也越來越多。如在過去30年間，神經(jīng)內(nèi)分泌腫瘤的發(fā)病率提高約5倍，這可能與臨床診斷手段的進(jìn)步有關(guān)，但實(shí)際發(fā)病率也的確在增加。這意味著孤兒藥的潛在空間將擴(kuò)容。