近日，歐盟對Alexion公司的2只極端罕見疾病藥物(ultra-orphan drugs)Strensiq(asfotase alfa)和Kanuma(sebelipase alfa)給予積極意見，從而使該公司更加堅定地專注于罕見疾病商業(yè)模式。

沒有哪家公司會像Alexion公司那樣，基于治療全球僅有幾百例嚴重和危及生命疾病的業(yè)務而取得成功，雖然許多其他制藥公司也在試圖復制Alexion公司的模式。然而，EvaluatePharma的分析表明，Alexion公司這一領先地位將在未來幾年感受到壓力。

罕見病模式受鼓舞

Alexion公司2只獲得歐盟積極意見的罕見疾病藥物：Strensiq(asfotase alfa)，用于治療兒科發(fā)病低磷酸酯酶缺乏癥;Kanuma(sebelipase alfa)，用于治療溶酶體酸性脂肪酶缺乏癥，這2只藥物還需要等待歐盟正式批準通過。屆時，Alexion公司將會獲得批準3款產品4個適應癥，此前該公司的Soliris(eculizumab,依庫珠單抗)已經獲得批準用于治療陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥(PNH)和非典型溶血尿毒綜合癥(aHUS)。

Strensiq和Kanuma兩者都是針對威脅生命的和超罕見代謝紊亂的長期酶替代療法，目前還沒有其他藥物獲得批準。據EvaluatePharma預計，2020年Strensiq銷售額會超過8億美元，Kanuma會超過7億美元。

值得一提的是，這2只藥物都是Alexion公司通過收購獲得：Alexion公司最近以84億美元收購Synageva公司獲得Kanuma;2011年以4.7億美元收購Enobia公司獲得Strensiq。雖然Alexion公司收購時Strensiq開發(fā)進度慢于Kanuma，但這兩起交易值之間的明顯差距，暗示罕見疾病藥物的估值上升。

未來的明星品種

Alexion公司是腫瘤外罕見疾病的兩位領導者之一，另一位是賽諾菲下屬健贊公司，擁有3只酶替代療法——Cerezyme、Myozyme和Fabryzyme，總銷售收入與Soliris大致相同。這種分析不包括腫瘤產品，腫瘤罕見疾病藥物往往是批準用于多種罕見疾病和非罕見疾病的適應癥。

然而，Alexion公司的Soliris的銷售收入至少2020年之前都應處于榜首的位置。分析師預測，Soliris被批準用于陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿和溶血性尿毒綜合征兩個極端罕見疾病，未來五年每年銷售額上升16%。

但是，盡管Soliris在2020年之前都應處于榜首的位置，緊隨其后的Vertex公司的囊腫性纖維化組合藥物Orkambi會與其非常接近，預測2020年銷售收入為51億美元。

羅氏的Esbriet被分析師視為未來在罕見疾病藥物第三位，預計銷售收入24億美元。羅氏去年通過以83億美元收購InterMune公司獲得該產品。

EvaluatePharma的分析拋出了幾個異常案例——梯瓦制藥公司的多發(fā)性硬化癥藥物Copaxone進入榜單，而其他大多數MS藥物卻沒有進入。然而，大多數的剩余位置由傳統(tǒng)的罕見疾病適應癥如溶酶體貯積癥和肌營養(yǎng)不良癥產品占據。

一個值得關注的現象是，許多罕見疾病藥物產品都具有較長的商業(yè)生命周期，這是傳統(tǒng)產品不會具有的，例如賽諾菲的Cerezyme是在1994年首次被批準。主要是由于如果一只罕見疾病藥物產品滿足人口需求——美國是滿足少于20萬名患者，歐盟是滿足少于25萬名患者，將獲得稅收、市場獨占性和監(jiān)管的益處。

一項EvaluatePharma報告強調，包括腫瘤適應癥的罕見疾病藥物占據了2014年藥品總銷售的14%，預計到2020年上升到19%?，F在的問題是，醫(yī)藥行業(yè)將其重點集中在罕見疾病藥物開發(fā)上，這種狀態(tài)能持續(xù)多久?