2014年美國FDA藥品評價和研究中心(CDER)批準(zhǔn)了41個新分子實(shí)體(NME)和生物制品許可申請(BLA)(不包括FDA生物制品評價與研究中心(CBER)批準(zhǔn)的疫苗、血液制品等產(chǎn)品)，高于2013年(27只)和2012年(39只)的新藥數(shù)量。作為FDA批準(zhǔn)藥物豐碩的一年，其中抗腫瘤領(lǐng)域有9只藥物獲批，成為獲得批準(zhǔn)藥物最多的領(lǐng)域。其次，4只糖尿病藥物，4只新型抗菌藥物，其中新型抗菌藥物獲得批準(zhǔn)對該領(lǐng)域目前疲軟的新藥研發(fā)，無疑起著積極的推動作用。

1月

★ 達(dá)格列凈

適應(yīng)癥：2型糖尿病

看點(diǎn)：鈉-葡萄糖協(xié)同轉(zhuǎn)運(yùn)蛋白2(SGLT2)抑制劑達(dá)格列凈是FDA批準(zhǔn)的第二種SGLT2抑制劑，通過抑制表達(dá)于腎臟的SGLT2，減少腎臟的葡萄糖重吸收，從而降低血漿葡萄糖水平。

★ 他司美瓊

適應(yīng)癥：失明患者非24小時睡醒障礙(Non-24)

看點(diǎn)：這是該適應(yīng)癥獲得批準(zhǔn)的首只藥物。Non-24是一種嚴(yán)重、罕見、慢性晝夜節(jié)律紊亂的疾病。

2月

★ elosulfase alfa

適應(yīng)癥：粘多糖沉積癥 IVA型

看點(diǎn)：首個被FDA批準(zhǔn)的粘多糖沉積癥

IVA型治療藥物，比預(yù)期提前兩周獲得批準(zhǔn)。粘多糖?、粜?Morquio綜合癥)，有兩個亞型:ⅣA為半乳糖-6-硫酸酯酶(GALNS)缺乏，ⅣB為β-D半乳糖酶缺乏。該病為常染色體隱性遺傳，其臨床特點(diǎn)為明顯的生長遲緩、步態(tài)異常和骨骼畸形且逐漸顯著，病人壽命多為20～30歲。

★ 屈昔多巴

適應(yīng)癥：原發(fā)性自主神經(jīng)衰弱(帕金森病，多系統(tǒng)萎縮癥和純自主神經(jīng)衰弱)、多巴胺β羥化酶缺乏癥、非糖尿病性自主神經(jīng)病變等患者的癥狀神經(jīng)源性體位性低血壓(NOH)

看點(diǎn)：屈昔多巴是首個也是唯一一個獲FDA批準(zhǔn)用于NOH治療的藥物，也是近20年NOH對癥治療的首個新治療選擇，被FDA授予加速審批。

★ 美曲普汀

適應(yīng)癥：因全身性脂肪營養(yǎng)不良，無法分泌足夠的瘦素而引起的代謝異常，包括胰島素抵抗

看點(diǎn)：美曲普汀作為替代療法治療該癥，這也是治療該癥的首個藥物。

3月

★ Florbetaben F18

適應(yīng)癥：阿爾茲海默病

看點(diǎn)：Florbetaben F18是FDA批準(zhǔn)的第3只阿爾茨海默病診斷試劑，用于PET掃描檢測β-淀粉樣蛋白斑，之前還批準(zhǔn)了Vizamyl

(flutemetamol F18)、Amyvid (florbetapir F18)，florbetaben F18與flutemetamolF18屬于同類化合物。

★ 米替福新

適應(yīng)癥：利什曼原蟲病

看點(diǎn)：米替福新是FDA批準(zhǔn)第一個治療皮膚或粘膜利什曼原蟲病藥物。利什曼原蟲病是由利什曼原蟲引起的一種疾病，通過沙蠅叮咬傳播給人類，該疾病主要發(fā)生熱帶和亞熱帶地區(qū)。

★ 阿普斯特

適應(yīng)癥：活動性銀屑病關(guān)節(jié)炎

看點(diǎn)：阿普斯特的臨床應(yīng)用還在繼續(xù)開發(fā)，日后可能應(yīng)用于類風(fēng)濕性關(guān)節(jié)炎、Crohn病、潰瘍性結(jié)腸炎等多個適應(yīng)癥的治療。據(jù)

FDA聲明，作為上市后要求，生產(chǎn)商將通過一項(xiàng)妊娠注冊研究評估該藥物對妊娠女性的暴露效應(yīng)。

4月

★ 阿必魯泰

適應(yīng)癥：2型糖尿病

看點(diǎn)：阿必魯泰屬于胰高血糖素樣肽-1(GLP-1)受體激動劑。每周1次皮下注射劑阿必魯泰，結(jié)合飲食和鍛煉，可改善2型糖尿病患者的血糖控制情況。

★ ramucirumab

適應(yīng)癥：晚期胃癌或胃食管結(jié)合部腺癌

看點(diǎn)：ramucirumab是特異性阻斷血管內(nèi)皮生長因子受體2(VEGFR2)及下游血管生成相關(guān)通路的人源化單克隆抗體。ramucirumab被批準(zhǔn)用于治療化療失敗的胃癌或胃食管連接處腺癌。

★ siltuximab

適應(yīng)癥：罕見病多中心型巨大淋巴結(jié)增生癥(MCD)

看點(diǎn)：該病亦稱Castleman病(Castleman’s disease，CD)，屬原因未明的反應(yīng)性淋巴結(jié)病之一，臨床較為少見。該病癥主要發(fā)生在成年人身上，由于某種類型的白細(xì)胞過度生產(chǎn)導(dǎo)致淋巴結(jié)腫大，該病可能削弱免疫系統(tǒng)，使之難以對抗感染。患者通常出現(xiàn)夜間盜汗，發(fā)燒，體重下降以及虛弱等癥狀。

★ 色瑞替尼

適應(yīng)癥：晚期(轉(zhuǎn)移)非小細(xì)胞肺癌(NSCLC)

看點(diǎn)：色瑞替尼是一種間變性淋巴瘤激酶(ALK)酪氨酸激酶抑制劑，阻斷促進(jìn)癌細(xì)胞發(fā)生蛋白，適用于接受克唑替尼治療后發(fā)生轉(zhuǎn)移的ALK-陽性NSCLC患者的治療。克唑替尼是先前唯一被批準(zhǔn)的ALK酪氨酸激酶抑制劑。

5月

★ 沃拉帕沙

適應(yīng)癥：心臟病、中風(fēng)等心血管疾病

看點(diǎn)：沃拉帕沙是一種首創(chuàng)的蛋白酶激活受體1(PAR-1)拮抗劑，可以抑制血凝凝塊的形成。PAR-1是一種可被凝血酶激活的受體，而凝血酶是一種有效的血小板激活劑。沃拉帕沙能夠抑制血小板上PAR-1受體，從而抑制凝血酶誘導(dǎo)的血小板聚集。

★ vedolizumab

適應(yīng)癥：中重度克羅恩病和潰瘍性結(jié)腸炎(UC)

看點(diǎn)：該藥物是一種可注射的單克隆抗體，適用于那些對一種或者多種常規(guī)治療(例如糖皮質(zhì)激素，免疫調(diào)節(jié)劑，腫瘤壞死因子抑制劑)不應(yīng)答的患者。

★ 達(dá)巴萬星

適應(yīng)癥：急性細(xì)菌性皮膚和皮膚結(jié)構(gòu)感染(ABSSSI)

看點(diǎn)：達(dá)巴萬星是首個也是唯一一個獲批用于ABSSSI治療的雙劑量方案的靜脈注射(IV)抗生素。它屬于第二代、半合成脂糖肽，可將一個親脂性側(cè)鏈加入到一種增強(qiáng)的糖肽主鏈。該藥在體外對多種革蘭氏陽性菌(包括MRSA和化膿性鏈球菌)及其他鏈球菌種細(xì)菌均表現(xiàn)出殺菌活性，將用于治療革蘭氏陽性菌(包括耐甲氧西林金黃色葡萄球菌，MRSA)導(dǎo)致的急性細(xì)菌性皮膚和皮膚結(jié)構(gòu)感染。

6月

★ 磷酸泰地唑胺

適應(yīng)癥：急性細(xì)菌性皮膚和皮膚組織感染(ABSSSIs)

看點(diǎn)：磷酸泰地唑胺獲批具體的目標(biāo)是由革蘭氏陽性細(xì)菌引起的感染，包括：金黃色葡萄球菌(包括耐甲氧西林[MRSA]和甲氧西林敏感[MSSA]菌株)、釀膿鏈球菌、無乳鏈球菌、咽峽炎鏈球菌群(包括咽峽炎鏈球菌，中間型鏈球菌和星群鏈球菌)以及糞腸球菌。

★ efinaconazole

適應(yīng)癥：灰指甲

看點(diǎn)：該藥是首個外用三唑類抗真菌藥物?；抑讣资且环N發(fā)生在人指(趾)甲上的傳染性疾病的俗稱，是由一大類稱做病原真菌的微生物感染引起，該病目前治療不足，很大程度上是由于現(xiàn)有治療藥物的局限性。

(點(diǎn)擊可看大圖)

7月

★ Belinostat

適應(yīng)癥：侵襲性非霍奇金淋巴瘤(NHL)

看點(diǎn)：這是自2009年以來第三種獲準(zhǔn)用于這一罕見的NHL治療型的藥物。另外兩種藥物分別是2009年批準(zhǔn)的葉酸類似物代謝抑制劑普拉曲沙注射劑(Folotyn)，以及2011年批準(zhǔn)的組蛋白去乙酰化酶(HDAC)抑制劑羅米地辛(Istodax)。該藥適用于至少接受過一種治療的PTCL患者。

★ Tavaborole

適應(yīng)癥：趾甲真菌感染

看點(diǎn)：Tavaborole是首個用于治療趾甲感染的氧硼戊環(huán)(oxaborole)類抗真菌藥物。Tavaborole未來還有望用于手指甲感染。

★ idelalisib

適應(yīng)癥：復(fù)發(fā)性慢性淋巴細(xì)胞白血病(CLL)、濾泡性淋巴瘤(FL)和小淋巴細(xì)胞性淋巴瘤(SLL)

看點(diǎn)：idelalisib為口服激酶抑制劑，和利妥昔單抗(Rituxan)聯(lián)合治療復(fù)發(fā)性CLL，作為單藥治療復(fù)發(fā)性濾泡B細(xì)胞FL和復(fù)發(fā)性SLL。FDA對后兩個適應(yīng)癥授予加速審批，要求患者之前至少接受過兩次全身治療。

★ olodaterol

適應(yīng)癥：慢性阻塞性肺病(COPD)

看點(diǎn)：該藥是一種吸入性長效β-腎上腺素受體激動劑(LABA)，有助于肺氣道周圍肌肉保持松弛而預(yù)防疾病癥狀。

8月

★ empagliflozin

適應(yīng)癥：2型糖尿病

看點(diǎn)：empagliflozin是一種鈉糖共轉(zhuǎn)運(yùn)蛋白2(SGLT2)抑制劑，可阻斷腎臟對葡萄糖的重吸收，增加葡萄糖排泄，降低血糖水平。該藥每日一次口服。

★ oritavancin

適應(yīng)癥：急性細(xì)菌性皮膚和皮膚結(jié)構(gòu)感染(ABSSSIs)

看點(diǎn)：該藥是FDA批準(zhǔn)用于ABSSSIs治療的首個和唯一一種單劑量治療方案的抗生素。

★ suvorexant

適應(yīng)癥：睡眠障礙

看點(diǎn)：新型催眠藥物suvorexant是首個獲批的食欲素受體拮抗劑，它通過阻斷神經(jīng)肽食欲素A和B與食欲素受體的結(jié)合，從而抑制神經(jīng)元對喚醒系統(tǒng)的激活作用。

★ 聚乙二醇干擾素β-1a

適應(yīng)癥：復(fù)發(fā)性多發(fā)性硬化癥(MS)

看點(diǎn)：聚乙二醇干擾素β-1a在干擾素β基礎(chǔ)上經(jīng)過了結(jié)構(gòu)改良，延長藥物半衰期，從而在不影響療效的情況下，減少給藥頻率。具體給藥方案為皮下注射聚乙二醇干擾素β-1a，兩周一次。

★ eliglustat

適應(yīng)癥：1型戈謝病

9月

★ pembrolizumab

適應(yīng)癥：晚期或不可切除黑色素瘤

看點(diǎn)：pembrolizumab是FDA批準(zhǔn)的首只人程序性死亡受體-1(PD-1)類藥物。

★ naloxegol

適應(yīng)癥：阿片誘發(fā)性便秘

看點(diǎn)：naloxegol屬于作用于外周的阿片受體拮抗劑，用來減輕成年慢性非癌性疼痛患者的阿片類藥物便秘影響。

★ dulaglutide

適應(yīng)癥：2型糖尿病

看點(diǎn)：該藥物為一周一次皮下注射劑，是一種胰高血糖素樣肽-1(GLP-1)受體激動劑。

10月

★ sofosbuvir/ledipasvir

適應(yīng)癥：基因1型的丙型肝炎(HCV)感染

看點(diǎn)：該復(fù)方制劑取名為Harvoni。它是第一個批準(zhǔn)用于治療基因I型HCV感染，且不需要聯(lián)合注射藥物干擾素或利巴韋林的全口服抗丙肝方案。

★ netupitant/palonosetron hydrochloride

適應(yīng)癥：癌癥化療患者的惡心及嘔吐

看點(diǎn)：其復(fù)方制劑名為Akynzeo。palonosetron hydrochloride于2008年獲得批準(zhǔn)，用于預(yù)防癌癥化療開始之后急性期(24小時內(nèi))產(chǎn)生的惡心和嘔吐。netupitant是一種新藥，用于預(yù)防癌癥化療開始后急性期與延遲期(從化療后25～120小時)惡心和嘔吐。

★ sulfur hexafluoride lipid-type a microspheres

適應(yīng)癥：超聲波心動圖左心室渾濁

看點(diǎn)：該藥用于超聲心動圖圖像難以辨認(rèn)，改善左心室心內(nèi)膜邊界劃界。

★ nintedanib和pirfenidone

適應(yīng)癥：特發(fā)性肺纖維化

看點(diǎn)：這兩款新藥均獲得FDA快速審批、優(yōu)先審批、突破性藥物和孤兒藥四種地位。

12月

★ blinatumomab

適應(yīng)癥：染色體陰性前B細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血病(B-細(xì)胞ALL)

看點(diǎn)：免疫療法具有獨(dú)特的作用機(jī)制，特別是blinatumomab，對于白血病患者療效較好。FDA曾主動與贊助商協(xié)商對藥物進(jìn)行突破性療法指定，以促進(jìn)這一新型藥物的批準(zhǔn)。

★ finafloxacin

適應(yīng)癥：急性外耳道炎

看點(diǎn)：finafloxacin屬于FDA批準(zhǔn)的最新氟喹諾酮類抗菌類藥物，用于治療由綠膿桿菌和金黃色葡萄球菌引起的急性外耳道炎。

★ ceftolozane/他唑巴坦

適應(yīng)癥：復(fù)雜腹內(nèi)感染(cIAI)和復(fù)雜性尿路感染(cUTI)

看點(diǎn)：ceftolozane含有頭孢菌素抗菌藥物ceftolozane和β-內(nèi)酰胺酶抑制劑他唑巴坦的組合產(chǎn)品。

★ olaparib

適應(yīng)癥：有缺陷的BRCA基因晚期卵巢癌治療

看點(diǎn)：olaparib是聚ADP-核糖聚合酶(PARP)抑制劑，參與修復(fù)受損的DNA。批準(zhǔn)olaparib的同時，F(xiàn)DA還批準(zhǔn)了同伴診斷測試產(chǎn)品BRACAnalysis

CDx。

★ ombitasvir/paritaprevir/dasabuvir

適應(yīng)癥：基因1型慢性丙型肝炎病毒(HCV)感染，包括晚期肝硬化

看點(diǎn)：這款組合產(chǎn)品名為Viekira

Pak，它包含的三種新藥ombitasvir，paritaprevir和dasabuvir協(xié)同抑制HCV的增長。還包含以前批準(zhǔn)的藥物利托那韋，用于增加paritaprevir的血液水平。

★ 帕拉米韋

適應(yīng)癥：流感感染

看點(diǎn)：帕拉米韋是流感病毒神經(jīng)氨酸苷酶抑制劑，神經(jīng)氨酸苷酶是從感染細(xì)胞的病毒顆粒釋放的酶。神經(jīng)氨酸酶抑制劑是常用于治療流感感染的藥物。帕拉米韋是第一只批準(zhǔn)用于靜脈內(nèi)(IV)給藥的神經(jīng)氨酸酶抑制劑。

★ nivolumab

適應(yīng)癥：晚期黑色素瘤

看點(diǎn)：nivolumab是pembrolizumab以外，今年FDA加速審批的另一只PD-1藥物，用于用于其它藥物無效而不可切除或轉(zhuǎn)移性(晚期)黑素瘤治療。