最近，一些媒體對(duì)生物制藥行業(yè)的報(bào)道將該行業(yè)描述得似乎是一幅世界末日的畫(huà)面：專(zhuān)利懸崖來(lái)臨，產(chǎn)品研發(fā)線停滯，“重磅炸彈”藥物時(shí)代結(jié)束等。事實(shí)上，生物制藥行業(yè)的前景仍然是光明的。雖然挑戰(zhàn)就在前面，但在醫(yī)療保健系統(tǒng)和國(guó)民經(jīng)濟(jì)中，生物制藥研究領(lǐng)域仍然是最具創(chuàng)新性且生產(chǎn)效率最高的領(lǐng)域之一。

科學(xué)進(jìn)步和新技術(shù)已經(jīng)極大地改變了藥物研發(fā)的方式。比如，篩查工具幫助研究人員對(duì)數(shù)以百萬(wàn)計(jì)的化合物進(jìn)行快速分類(lèi)，已經(jīng)大大壓縮了與新藥開(kāi)發(fā)有關(guān)的時(shí)間和成本。其他技術(shù)正在催生更有效的針對(duì)患者的給藥方式。由于人們對(duì)各類(lèi)疾病在遺傳學(xué)和分子學(xué)層面所產(chǎn)生的作用有了更深的認(rèn)識(shí)，使得研究人員可以追逐新的治療靶點(diǎn)，并更好地預(yù)測(cè)某些生物制藥產(chǎn)品將如何影響特定人群。

這種進(jìn)步給患者帶來(lái)了真正的希望，不過(guò)，要更好地促進(jìn)新藥研發(fā)，我們還要建立和培育起一個(gè)創(chuàng)新的系統(tǒng)。

監(jiān)管以科技為基礎(chǔ)　　

首先是要建立21世紀(jì)的監(jiān)管框架，能夠有效地使科技創(chuàng)新成果轉(zhuǎn)化為醫(yī)療產(chǎn)品，以解決尚未得到滿足的醫(yī)療需求。

現(xiàn)代化的監(jiān)管框架將有助于確保創(chuàng)新產(chǎn)品以及時(shí)和可預(yù)見(jiàn)的方式送到患者手中，并且采用最好的科學(xué)理論來(lái)保護(hù)和促進(jìn)公眾健康。近年來(lái)，科學(xué)領(lǐng)域取得了突飛猛進(jìn)的發(fā)展，當(dāng)務(wù)之急就是要讓監(jiān)管部門(mén)擁有資源和相應(yīng)的支持，緊緊跟隨。

監(jiān)管框架應(yīng)有助于讓患者及時(shí)得到新藥，與此同時(shí)，繼續(xù)保持最高的藥品安全、療效和質(zhì)量標(biāo)準(zhǔn)?；颊弑仨毘蔀獒t(yī)療產(chǎn)品開(kāi)發(fā)、監(jiān)管審核和批準(zhǔn)的關(guān)注重點(diǎn)。在監(jiān)管決策過(guò)程中，對(duì)療效與風(fēng)險(xiǎn)評(píng)估采用更加結(jié)構(gòu)化和透明的方式，將有助于確?；颊叩男枰玫綕M足。

一個(gè)更加現(xiàn)代化的監(jiān)管框架還將激發(fā)和進(jìn)一步激勵(lì)各方對(duì)研究和開(kāi)發(fā)活動(dòng)做出更大投資，從而催生出更多的具有革命性的新藥。

這一監(jiān)管框架也將使藥品開(kāi)發(fā)過(guò)程更加精簡(jiǎn)，進(jìn)一步提高新穎藥物的成功幾率。這也意味著生物制藥行業(yè)的經(jīng)營(yíng)環(huán)境更可預(yù)測(cè)，風(fēng)險(xiǎn)資本家和其他投資者已經(jīng)表示，這種經(jīng)營(yíng)環(huán)境對(duì)于繼續(xù)支持新藥研發(fā)是必不可少的。

據(jù)悉，美國(guó)《處方藥生產(chǎn)商付費(fèi)法》（PDUFA）的重新批準(zhǔn)就是朝著正確的方向邁出了一大步。如果按照已經(jīng)公布的條款實(shí)施，PDUFA-V將有助于確保藥品批準(zhǔn)過(guò)程強(qiáng)化以科學(xué)為基礎(chǔ)的監(jiān)管決策，優(yōu)化藥物開(kāi)發(fā)和審查過(guò)程，也許最重要的一點(diǎn)是，增強(qiáng)公眾對(duì)藥物審查過(guò)程、監(jiān)管部門(mén)和生物制藥行業(yè)的信心。

PDUFA-V協(xié)議將向美國(guó)FDA提供急需的資源和管理工具，保證患者的安全，并通過(guò)增加透明度和可預(yù)測(cè)性促進(jìn)創(chuàng)新活動(dòng)。相關(guān)的業(yè)績(jī)目標(biāo)將使這一過(guò)程更具效率，并縮短患者獲取所需藥物的時(shí)間。此外，通過(guò)采納結(jié)構(gòu)化的療效/風(fēng)險(xiǎn)框架（這是涵蓋在PDUFA-V中各項(xiàng)措施的第一步），將對(duì)新藥的療效和風(fēng)險(xiǎn)作進(jìn)一步考慮。

開(kāi)展廣泛合作　　

生物制藥研究領(lǐng)域要有成功的未來(lái)，還要建立一個(gè)繁榮、相互合作的科學(xué)生態(tài)系統(tǒng)，它包括公共和私營(yíng)部門(mén)。學(xué)術(shù)界和政府研究機(jī)構(gòu)是生物制藥研究行業(yè)的重要合作伙伴，只有通過(guò)合作，才能應(yīng)對(duì)前所未有的科學(xué)挑戰(zhàn)。

這種合作伙伴關(guān)系必須建立在研究人員和臨床專(zhuān)家對(duì)合作和信息共享有充分理解的基礎(chǔ)上。關(guān)鍵是要共同認(rèn)識(shí)到，科學(xué)發(fā)明不是一躇而就的，換句話說(shuō)，恒心和耐心是最重要的。

生物醫(yī)學(xué)發(fā)明取得了緩慢而穩(wěn)定的進(jìn)展，這方面最好的例子也許是與HIV有關(guān)的研究。最初，人類(lèi)對(duì)這種開(kāi)始奪去很多人生命的疾病基本上沒(méi)有多少了解。雖然我們目前仍然需要一種治愈辦法來(lái)抗擊這種可怕的疾病，但由于制藥行業(yè)與學(xué)術(shù)界聯(lián)手推動(dòng)科學(xué)發(fā)明，HIV實(shí)際上已經(jīng)成為一種慢性疾病，而不是“死刑判決”。

審批跟上市場(chǎng)　　

我們不僅需要一個(gè)致力于創(chuàng)新的科學(xué)環(huán)境，也需要一個(gè)與生物醫(yī)學(xué)同步發(fā)展的經(jīng)營(yíng)環(huán)境。

根據(jù)美國(guó)國(guó)會(huì)預(yù)算辦公室（CBO）提供的數(shù)據(jù)，制藥行業(yè)是美國(guó)最具研究密集型的行業(yè)之一。2010年，生物制藥領(lǐng)域在新藥研究和開(kāi)發(fā)上投入了674億美元的資金。這是美國(guó)國(guó)立衛(wèi)生研究院整個(gè)預(yù)算的2倍。

這一行業(yè)提供了大約675000個(gè)直接的就業(yè)機(jī)會(huì)，以及全美各地400多萬(wàn)個(gè)間接的就業(yè)機(jī)會(huì)。生物制藥領(lǐng)域的工作對(duì)美國(guó)經(jīng)濟(jì)來(lái)說(shuō)是至關(guān)重要的。要繼續(xù)取得成功，它所制定的政策必須能夠跟上生物制藥行業(yè)的特性。

在每10000只接受研究的化合物中，只有5只能進(jìn)入臨床試驗(yàn)階段，只有1只化合物最終將獲得FDA批準(zhǔn)。一旦新藥走向市場(chǎng)，平均來(lái)說(shuō)，只有1/5的新藥實(shí)現(xiàn)的收入足以抵消它們的研究和開(kāi)發(fā)費(fèi)用。

由于風(fēng)險(xiǎn)、投資和所需資源極大，必須建立適當(dāng)?shù)募?lì)機(jī)制，讓制藥行業(yè)繼續(xù)從事創(chuàng)新活動(dòng)。比如，嚴(yán)格的知識(shí)產(chǎn)權(quán)保護(hù)是必不可少的，稅收減免也是如此，此外，正如上面所說(shuō)到的，監(jiān)管審查過(guò)程需要有別于傳統(tǒng)做法，并且要具有可預(yù)測(cè)性。

醫(yī)保支持　　

支持生物制藥行業(yè)發(fā)展的最后一層是醫(yī)療保健模式，它要對(duì)藥品在預(yù)防疾病方面所起的作用給予適當(dāng)?shù)脑u(píng)價(jià)。

世界各國(guó)都面臨著各自的經(jīng)濟(jì)和醫(yī)療保健挑戰(zhàn)，如果不對(duì)藥品在醫(yī)療保健系統(tǒng)中所具有的價(jià)值進(jìn)行更好的評(píng)判，就不可能化解這些挑戰(zhàn)。20世紀(jì)提倡的是面向急性病治療的醫(yī)療保健支付模式，而目前強(qiáng)調(diào)的是預(yù)防疾病的能力。

在當(dāng)今這個(gè)時(shí)代，我們已經(jīng)擁有了尖端的醫(yī)療產(chǎn)品，疾病管理能力也得到了很大的提高，為此，預(yù)防疾病必須成為一個(gè)優(yōu)先事項(xiàng)。

這方面的證據(jù)正在不斷涌現(xiàn)。比如，哈佛大學(xué)最近的2項(xiàng)研究強(qiáng)調(diào)了藥品對(duì)抑制醫(yī)療保健開(kāi)支所具有的價(jià)值。第一項(xiàng)研究發(fā)表在《美國(guó)醫(yī)學(xué)協(xié)會(huì)雜志》（JAMA）上，該研究發(fā)現(xiàn)，對(duì)以前缺乏處方藥全面保險(xiǎn)的每一位老年人來(lái)說(shuō)，由聯(lián)邦醫(yī)療保險(xiǎn)（Medicare）D計(jì)劃推動(dòng)的藥品獲取和用藥遵從行動(dòng)可以讓Medicare每年在醫(yī)院、療養(yǎng)院和其他費(fèi)用上節(jié)省大約1200美元。第二項(xiàng)發(fā)表在《美國(guó)管理式醫(yī)療雜志》上的研究報(bào)告說(shuō)，美國(guó)近1100萬(wàn)老年居民通過(guò)Medicare D部分計(jì)劃獲得了處方藥的全面保險(xiǎn)。

研究者得出結(jié)論認(rèn)為，在D計(jì)劃開(kāi)始實(shí)施的第一年，也就是2007年，Medicare節(jié)省的總體費(fèi)用大約相當(dāng)于134億美元，占那一年D計(jì)劃總支出的1/4以上。

其他研究也得出了類(lèi)似的結(jié)論，這表明，合理使用藥品可以得到更好的醫(yī)療保健結(jié)果，從而為住院和急救醫(yī)療節(jié)省費(fèi)用。