近日，2023國談再傳新消息，調(diào)整重點(diǎn)繼續(xù)向兒童藥、罕見病藥等方面傾斜。據(jù)統(tǒng)計(jì)，國家醫(yī)保已納入至少60個(gè)罕見病藥，其中不乏人免疫球蛋白、瑞舒伐他汀等2022年在中國公立醫(yī)療機(jī)構(gòu)終端銷售規(guī)模超5億元的大品種，以及諾西那生鈉、尼達(dá)尼布等銷售增速超三位數(shù)的潛力明星藥。7月已至，新一輪國談已進(jìn)入申報(bào)階段，40個(gè)罕見病藥蓄勢待發(fā)，最終醫(yī)保準(zhǔn)入情況如何，11月有望見分曉。

在臨床用藥需求推動(dòng)下，罕見病藥物市場持續(xù)升溫。有業(yè)內(nèi)專業(yè)機(jī)構(gòu)指出，中國罕見病藥市場于2016年及2020年分別占全球罕見病市場的0.4%及1%，預(yù)計(jì)2030年將激增至259億美元，約合1755億元（按實(shí)時(shí)匯率換算）。

為進(jìn)一步滿足罕見病藥市場的快速增長，鼓勵(lì)藥企加大對罕見病藥的研發(fā)和生產(chǎn)，近年來，國家相繼出臺(tái)了一系列鼓勵(lì)政策，如《第一批罕見病目錄》的發(fā)布，共涉及121種罕見病，為各部門制定罕見病相關(guān)政策提供重要依據(jù)；《關(guān)于加大對罕見病診治投入力度的建議》答復(fù)中指出，將積極推進(jìn)成立國家級權(quán)威罕見病學(xué)術(shù)組織，適時(shí)調(diào)整更新第二批罕見病目錄……

01、60個(gè)品種納入醫(yī)保 第一批罕見病目錄覆蓋率僅22%

政策落地全面驅(qū)動(dòng)研發(fā)，但從罕見病藥獲批及“進(jìn)保”情況來看并不理想。

數(shù)據(jù)顯示，2009版國家醫(yī)保目錄包含22個(gè)罕見病藥，覆蓋13個(gè)罕見?。?017版國家醫(yī)保目錄包含30個(gè)罕見病藥，覆蓋15個(gè)罕見病；2019版國家醫(yī)保目錄包含39個(gè)罕見病藥，覆蓋19個(gè)罕見病；2020版國家醫(yī)保目錄包含45個(gè)罕見病藥，覆蓋23個(gè)罕見??；2021版國家醫(yī)保目錄包含53個(gè)罕見病藥，覆蓋26個(gè)罕見?。?022版國家醫(yī)保目錄包含60個(gè)罕見病藥，覆蓋27個(gè)罕見病。

2018年6月，國家衛(wèi)健委公布《國家第一批罕見病目錄》，涉及121個(gè)病種；目前有醫(yī)保覆蓋的罕見病僅27個(gè)，覆蓋率僅為兩成。

已納入醫(yī)保目錄的罕見病藥

60個(gè)納入國家醫(yī)保的罕見病藥中，以帕金森?。ㄇ嗄晷?、早發(fā)型）、血友病、多發(fā)性硬化和特發(fā)性肺動(dòng)脈高壓等病種居多，都在6個(gè)及以上。

結(jié)合近年來獲批的新藥及其進(jìn)入醫(yī)保情況來看，目前上市的罕見病藥對應(yīng)的適應(yīng)癥還未能完全覆蓋第一批罕見病目錄的適應(yīng)癥，臨床需求仍有未滿足的空間。

02、8大品種銷售額破5億 科倫、石藥.....潛力明星藥迎暴漲

數(shù)據(jù)顯示，60個(gè)罕見病藥中有8個(gè)在2022年中國城市公立醫(yī)院、縣級公立醫(yī)院、城市社區(qū)中心以及鄉(xiāng)鎮(zhèn)衛(wèi)生院（簡稱中國公立醫(yī)療機(jī)構(gòu)）終端銷售額超過5億元，包括靜注人免疫球蛋白（pH4）、瑞舒伐他汀鈣片、注射用重組人凝血因子Ⅷ、依折麥布片、德谷胰島素注射液、人凝血因子Ⅷ、地特胰島素注射液、以及諾西那生鈉注射液。

然而，罕見病并非上述產(chǎn)品的主要適應(yīng)癥，像靜注人免疫球蛋白（pH4）屬于全身用抗感染藥物，主要用于預(yù)防麻疹和傳染性肝炎，以及與抗生素聯(lián)用，提高對某些嚴(yán)重細(xì)菌和病毒感染的療效；瑞舒伐他汀鈣片、依折麥布片均是經(jīng)典降血脂藥；注射用重組人凝血因子Ⅷ最初用作急診或擇期手術(shù)中的止血?jiǎng)坏鹿纫葝u素注射液、地特胰島素注射液則是臨床常用的胰島素降糖藥。

8個(gè)銷售額突破5億的罕見病藥（單位：億元）

目前來看，大部分的罕見病藥市場規(guī)模仍然較小，一方面可能是因?yàn)樗幤穭偵鲜?，尚未?shí)現(xiàn)放量；另一方面也可能因?yàn)槭袌鏊O(jiān)測的醫(yī)院不是用藥的主要醫(yī)院。不過，仍有部分以罕見病為主要適應(yīng)癥的品種市場潛力不容小覷。

7個(gè)銷售額增速超三位數(shù)的罕見病藥

數(shù)據(jù)顯示，7個(gè)罕見病藥2022年在中國公立醫(yī)療機(jī)構(gòu)終端銷售額增速超過三位數(shù)。其中，治療脊髓性肌萎縮癥的諾西那生鈉注射液，通過談判后降價(jià)95%進(jìn)入醫(yī)保，2022年銷售額接近6億元，同比增長291.97%，增速十分驚人。

近年來中國公立醫(yī)療機(jī)構(gòu)終端諾西那生鈉注射液銷售趨勢（單位：萬元）

用于特發(fā)性肺纖維化的乙磺酸尼達(dá)尼布軟膠囊，目前已有勃林格殷格翰、科倫藥業(yè)、石藥集團(tuán)、齊魯制藥4家企業(yè)獲批生產(chǎn)。自2020年通過談判納入醫(yī)保后，該藥市場規(guī)模快速擴(kuò)容。在中國公立醫(yī)療機(jī)構(gòu)終端，乙磺酸尼達(dá)尼布軟膠囊2020、2021、2022年銷售額分別同比增長927%、2906%和152%，市場潛力在釋放。

近年來中國公立醫(yī)療機(jī)構(gòu)終端乙磺酸尼達(dá)尼布軟膠囊銷售趨勢（單位：萬元）

總體而言，罕見病藥降價(jià)進(jìn)入醫(yī)保只是過程，加速產(chǎn)品放量、提高患者的用藥可及性才是企業(yè)的最終目的和使命。

03、2023年國談在路上40個(gè)罕見病藥蓄勢待發(fā)

“讓更多罕見病藥盡快納入醫(yī)保”，國家也是不留余力。

近日，國家醫(yī)保局發(fā)布的“2023版國家醫(yī)保目錄調(diào)整工作方案”（下文簡稱調(diào)整方案）中指出，新一輪國談重點(diǎn)繼續(xù)向兒童藥、罕見病藥等傾斜：納入鼓勵(lì)仿制藥品目錄或鼓勵(lì)研發(fā)申報(bào)兒童用藥清單的藥品，以及罕見病治療藥，且于2023年6月30日前獲NMPA批準(zhǔn)上市的均可申報(bào)。

據(jù)不完全統(tǒng)計(jì)，目前至少有40款罕見病藥有望參與2023年國談，其中用于黏多糖貯積癥、戈謝病及多發(fā)性硬化等罕見病的治療藥較多；劑型上以注射劑、片劑為主；從治療大類看，消化系統(tǒng)及代謝藥、抗腫瘤和免疫調(diào)節(jié)劑、以及神經(jīng)系統(tǒng)藥物分別占據(jù)9個(gè)及以上的席位。

部分有機(jī)會(huì)參與2023年國談的罕見病藥

值得一提的是，多款罕見病藥“踩點(diǎn)”趕進(jìn)考場（2023年6月30日前獲批），包括再鼎醫(yī)藥的艾加莫德α注射液（進(jìn)口3.1類）、Recordati的卡谷氨酸分散片（進(jìn)口5.1類）、梯瓦制藥的醋酸格拉替雷注射液（進(jìn)口5.1類）、山東新時(shí)代藥業(yè)的鹽酸沙丙蝶呤片（仿制4類）、Immedica的口服用苯丁酸甘油酯（進(jìn)口5.1類）、Mirum的氯馬昔巴特口服溶液（進(jìn)口1類）、阿斯利康的依庫珠單抗注射液（進(jìn)口3.1類：重癥肌無力）等罕見病藥均在今年6月獲NMPA批準(zhǔn)。

驕陽似火，七月已至。根據(jù)調(diào)整方案的工作安排（5-6月：準(zhǔn)備階段；7-8月：申報(bào)階段；8-9月：專家審評階段；9-11月：談判/競價(jià)階段；11月：醫(yī)保目錄公布），2023年國談已進(jìn)入申報(bào)階段。屆時(shí)，哪些品種能成功入選，我們拭目以待！

來源：米內(nèi)網(wǎng)數(shù)據(jù)庫、國家醫(yī)保局官網(wǎng)等；數(shù)據(jù)統(tǒng)計(jì)截至7月7日，如有疏漏，歡迎指正！