1.7億美元！諾華獲得創(chuàng)新基因療法開(kāi)發(fā)許可
一個(gè)月前，Spark Therapeutics的創(chuàng)新基因療法Luxturna（voretigene neparvovec-rzyl）獲批上市。這也是首款在美國(guó)獲批、靶向特定基因突變的“直接給藥型”基因療法。
今天，業(yè)內(nèi)傳來(lái)一條重磅新聞。諾華（Novartis）宣布，與Spark達(dá)成了合作協(xié)議，將在美國(guó)以外的地區(qū)共同開(kāi)發(fā)和推廣這款創(chuàng)新療法。根據(jù)合作協(xié)議，諾華將支付給Spark公司1.05億的前期付款，總金額有望達(dá)到1.7億美元。
去年獲批的Luxturna有望治療一類叫做遺傳性視網(wǎng)膜營(yíng)養(yǎng)不良（hereditary retinal dystrophies）的遺傳病。在人體內(nèi)，超過(guò)220條基因里的突變，都可能會(huì)導(dǎo)致該疾病出現(xiàn)，并最終使患者出現(xiàn)進(jìn)展性的視覺(jué)下降。其中，由RPE65基因等位突變引起的疾病在美國(guó)大約影響了1000到2000人。在人體內(nèi)，RPE65基因編碼了對(duì)正常視力起重要作用的一種酶。因此，基因突變引起的RPE65酶水平下降或缺失會(huì)讓患者的視力受損，最終導(dǎo)致失明。
由Spark帶來(lái)的Luxturna利用腺相關(guān)病毒技術(shù)，能將健康的RPE65基因直接引入到視網(wǎng)膜細(xì)胞中，讓它們產(chǎn)生正常的RPE65酶，恢復(fù)患者的視力。在有41名患者參與的臨床試驗(yàn)中，接受治療的患者在暗光下避開(kāi)障礙的能力得到了顯著提高。
“通過(guò)諾華大型的現(xiàn)有市場(chǎng)推廣團(tuán)隊(duì)、眼科醫(yī)學(xué)設(shè)施、以及對(duì)于遺傳學(xué)相關(guān)藥物的承諾，我們期待美國(guó)之外，更多確診RPE65基因等位突變相關(guān)的遺傳性視網(wǎng)膜營(yíng)養(yǎng)不良患者能用上這款尚在研究中的療法，” Spark Therapeutics的首席商業(yè)官Dan Faga先生說(shuō)道：“我們期望能通過(guò)本次合作，進(jìn)一步開(kāi)發(fā)我們的在研基因療法管線，創(chuàng)造一個(gè)讓生命不被遺傳病所限的世界。”
2017年是基因療法的元年。我們期待在今年能聽(tīng)到更多有關(guān)基因療法的好消息！
責(zé)任編輯：露兒
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