再生元（Regeneron Pharmaceuticals）和賽諾菲(Sanofi)今天宣布了一項(xiàng)2期臨床試驗(yàn)的積極頂線結(jié)果，研究使用cemiplimab對(duì)82例晚期皮膚鱗狀細(xì)胞癌（CSCC）患者進(jìn)行了關(guān)鍵性臨床試驗(yàn)。

CSCC是僅次于黑色素瘤的第二大致命皮膚癌。CSCC早期發(fā)現(xiàn)有很好的預(yù)后，但如果進(jìn)展到晚期將變得非常難治。進(jìn)展到晚期的患者會(huì)因?yàn)槎啻问中g(shù)移除位于頭部、頸部和其它部位的CSCC腫瘤而遭遇毀容。

Cemiplimab是一種靶向PD-1（程序性細(xì)胞死亡蛋白1）的在研人源抗體，由Regeneron和Sanofi根據(jù)全球合作協(xié)議共同開發(fā)。Regeneron使用公司專有的VelocImmune技術(shù)，發(fā)明和生產(chǎn)優(yōu)化的全人源抗體。目前Cemiplimab正處于臨床開發(fā)階段。

EMPOWER-CSCC 1是一個(gè)單組，開放標(biāo)簽的2期臨床試驗(yàn)，患者募集已經(jīng)完成?；加修D(zhuǎn)移性CSCC的患者每兩周接受3 mg/kg劑量的cemiplimab。其余兩個(gè)研究組的轉(zhuǎn)移性CSCC患者繼續(xù)每三周接受一次350mg平劑量的cemiplimab，局部晚期和不可切除的CSCC患者每兩周接受3 mg/kg劑量的cemiplimab。

此前cemiplimab的最新數(shù)據(jù)顯示，經(jīng)獨(dú)立審查，患者總緩解率（ORR）為46.3％。中位緩解持續(xù)時(shí)間（DOR）尚未達(dá)到（38例中有32例緩解正在進(jìn)行中）。在分析時(shí)，對(duì)所有患者進(jìn)行了最少6個(gè)月的隨訪。研究中的安全性資料與批準(zhǔn)的抗PD-1藥物一致。此次的療效數(shù)據(jù)包括來自EMPOWER-CSCC1的82位患者的結(jié)果。其中大約三分之二的患者在接受先前的全身化療或放療之后疾病發(fā)生進(jìn)展。來自EMPOWER-CSCC 1和1期臨床試驗(yàn)的最新結(jié)果將在2018年的醫(yī)學(xué)大會(huì)上公開。

“對(duì)于那些不能接受手術(shù)或放療的CSCC患者，目前沒有FDA批準(zhǔn)的治療方案，而晚期CSCC每年在美國造成3900至8800人死亡。” Regeneron全球臨床開發(fā)副總裁兼轉(zhuǎn)化科學(xué)和臨床腫瘤學(xué)主管Israel Lowy博士說：“這是有史以來最大規(guī)模的前瞻性研究，我們很高興許多患者能夠通過cemiplimab單獨(dú)療法達(dá)到深入和持久的緩解，在研究中觀察到的高度持久緩解率特別值得注意，因?yàn)檫@項(xiàng)研究與患者的生物標(biāo)志物狀態(tài)無關(guān)。”

“EMPOWER-CSCC 1于2016年開始，迅速募集了患者，突顯了晚期CSCC中嚴(yán)重未滿足的需求。”賽諾菲全球研發(fā)總裁Elias Zerhouni博士表示：“我們期待與全球的監(jiān)管機(jī)構(gòu)合作，盡快為這些晚期CSCC患者提供重要治療方法，我們將繼續(xù)快速推進(jìn)廣泛的開發(fā)項(xiàng)目，以評(píng)估cemiplimab作為多種實(shí)體腫瘤和血液腫瘤的單一療法和組合療法。”

這些關(guān)鍵數(shù)據(jù)將成為向FDA提交的滾動(dòng)生物制劑許可申請(qǐng)（BLA）的基礎(chǔ)，該申請(qǐng)已經(jīng)啟動(dòng)，預(yù)計(jì)將于2018年第一季度完成。向歐洲藥品管理局（EMA）提交的文件預(yù)計(jì)也將在2018年第一季度完成。這些數(shù)據(jù)證實(shí)了在2017年美國臨床腫瘤學(xué)會(huì)（ASCO）年會(huì)上報(bào)告的積極1期臨床試驗(yàn)擴(kuò)展隊(duì)列結(jié)果。Cemiplimab已于今年獲得了FDA頒發(fā)的突破性療法認(rèn)定。

我們期待在明年的醫(yī)學(xué)大會(huì)上聽到更多來自這項(xiàng)臨床試驗(yàn)的積極消息，也希望這款新藥的審評(píng)過程能夠順利進(jìn)行，早日為癌癥患者帶來新的治療方案。