諾華公司Rydapt（midostaurin，米哚妥林）是歐洲批準(zhǔn)的第一種用于FLT3突變急性髓細(xì)胞性白血病（AML）的藥物，其也是唯一一種靶向治療藥物。

但近日，英國國家健康與護理研究所（NICE）已經(jīng)拒絕該藥物納入英國健康保障體系。

在相關(guān)準(zhǔn)則草案中，英國成本監(jiān)督機構(gòu)強調(diào)，根據(jù)來自隨機對照試驗的數(shù)據(jù)顯示，服用Rydapt化療的患者比單獨使用化療的患者活得更長。但是，由于這個臨床試驗不包括60歲以上的老人，這種藥在老年人中的療效有效性是“不確定的”。

相關(guān)分析人士認(rèn)為，由于經(jīng)濟模式的問題，米哚妥林的成本效益也存在很大的不確定性，包括在復(fù)發(fā)之后沒有適當(dāng)?shù)貎r格核算緩解，在某些情況下還將導(dǎo)致長期且昂貴治療費用，

根據(jù)估算，Rydapt聯(lián)合化療與單純化療相比，最有可能的成本效益估計是每增加一個質(zhì)量調(diào)整生命年度增加治療費用高達(dá)62，818英鎊，因此這對于想要納入英國健康保障體系使用來說是一比巨額的支出。

英國NICE表示，這種藥物也不適合在癌癥藥物基金中使用，因為該藥物“目前的價格沒有合理的成本效益，其療效的不確定性也尚未證實”。

同樣地，羅氏藥物Roactemra（tocilizumab，托珠單抗）近日也遭到拒絕。在成本監(jiān)管機構(gòu)在草案指導(dǎo)方針中拒絕藥物后，巨細(xì)胞動脈炎患者不太可能通過英國健康保障體系獲得該藥物的治療機會。

英國NICE評估委員會強調(diào)，患者使用Roactemra到底需要接受多長時間治療以及長期收益的證據(jù)等問題上仍存在“重大不確定性”。

巨細(xì)胞動脈炎是一種慢性系統(tǒng)性血管肉芽腫性炎癥，目前通常采用高劑量的皮質(zhì)類固醇（激素）治療，皮質(zhì)類固醇隨著治療的進行劑量將逐漸減少。然而，這種治療形式會導(dǎo)致患者出現(xiàn)皮疹等皮膚問題并導(dǎo)致體重增加，長期使用激素還會導(dǎo)致糖尿病和骨質(zhì)疏松癥。

臨床數(shù)據(jù)顯示，與單獨使用皮質(zhì)類固醇的患者相比，使用Roactemra聯(lián)合皮質(zhì)類固醇一年后，更多的患者能夠維持癥狀緩解并需要較低劑量的皮質(zhì)類固醇。

然而，該藥物的成本效益估值計算為每質(zhì)量調(diào)整生命年至少65，800英鎊，這顯然要遠(yuǎn)遠(yuǎn)高于英國健康保障體系通常認(rèn)為的“物有所值”的標(biāo)準(zhǔn)。

試驗顯示Roactemra的治療最多將需要持續(xù)兩年時間，但有些人可能需要更長的治療時間，這也就將進一步提高其成本效益的估計值。