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“孤兒藥”成全球最貴藥 專家建議特例審批

2013-12-17 09:14 作者:...我要評論 (0) 點擊:

    你知道全世界最昂貴的藥有哪些嗎?大多數(shù)是孤兒藥!這種用于診斷及防治罕見病的藥品,由于患者少、研發(fā)成本高,很少被藥企關(guān)注,因此被業(yè)內(nèi)形象地稱為“孤兒藥”。

    “目前我國對孤兒藥的研發(fā)幾乎空白,全進(jìn)口藥費(fèi)昂貴、未進(jìn)醫(yī)保,很多罕見病患者只能放棄治療?!眲倓傔^去的周末,孤兒藥界定與市場準(zhǔn)入政策全國學(xué)術(shù)研討會在中國藥科大學(xué)召開,與會專家們就如何保障罕見病患者的權(quán)益、促進(jìn)罕用藥的研發(fā)等展開論證。

    哪些病算是罕見?。?/STRONG>

    “什么叫罕見???由此延伸,什么是孤兒藥?這種準(zhǔn)確界定,是本次論壇的目的之一?!睋?jù)悉,該論壇由上海市醫(yī)學(xué)會罕見病??品謺⒅袊幙拼髮W(xué)和南京醫(yī)科大學(xué)共同主辦。除了來自相關(guān)高校及醫(yī)院的專家外,國家食品藥品總局藥品審評中心(CDE)、國家人力資源社會保障部醫(yī)療保險司領(lǐng)導(dǎo)等權(quán)威機(jī)構(gòu)工作人員也參與了研討。

    上海交大醫(yī)學(xué)院附屬新華醫(yī)院內(nèi)科主任李定國教授介紹說,2012年,國務(wù)院《國家藥品安全“十二五”規(guī)劃》明確提出“鼓勵罕見病用藥研發(fā)”,這意味著罕見病用藥的研發(fā)與生產(chǎn)已正式納入國家藥品規(guī)劃范疇。但是,目前我國缺乏罕見病及其用藥的法律界定,相應(yīng)導(dǎo)致罕用藥上市準(zhǔn)入制度、醫(yī)療保險制度、藥品定價制度無法實施等系列問題,成為制約罕用藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展的瓶頸障礙。

    全球藥物信息協(xié)會主席蘇嶺告訴金陵晚報記者:全世界有30多個國家對罕見病設(shè)定了指標(biāo)界定,但是由于罕見病80%是遺傳性疾病,因此存在種族和地域之分,造成各國認(rèn)定的標(biāo)準(zhǔn)不同?!澳壳拔覈鴮币姴〉慕缍ㄟ€很模糊,國內(nèi)專家學(xué)者此次達(dá)成的共識是:全國發(fā)病率萬分之一、患病率50萬分之一的病種。比如戈謝病、‘漸凍人’、‘玻璃娃娃’等?!?

    “孤兒藥”動輒數(shù)百萬元

    “目前國際上通常認(rèn)為罕見病大約有6000種左右,最可怕的是,這些病大多數(shù)能嚴(yán)重致殘致死,只有1%左右可以治療。但藥物相當(dāng)昂貴,比如戈謝病每年治療費(fèi)用在200萬-400萬左右,很多患者只能等死?!睆V州市婦女兒童醫(yī)療中心內(nèi)分泌代謝科主任、廣東醫(yī)學(xué)會罕見病學(xué)會分主任委員劉麗說,罕見病患者相當(dāng)分散。

    由于醫(yī)療保障的缺失,高昂的醫(yī)療費(fèi)用患者根本負(fù)擔(dān)不起。李定國舉了個例子:“福布斯”排行榜曾統(tǒng)計出全世界最昂貴的9種藥,其中大部分都是孤兒藥。

    為何這么昂貴?“市場小,研發(fā)費(fèi)用高,投入與收益不符,所以藥廠更愿意在其他大品種病上投入?!比绾渭钏幤笕パ邪l(fā)罕見病藥品,沈陽藥科大學(xué)工商管理學(xué)院楊悅教授表示,從政策層面看首先是盡量幫助企業(yè)降低研發(fā)成本,比如政府以及非官方資金共同資助企業(yè)部分研發(fā)經(jīng)費(fèi);間接的激勵政策包括藥品的快速審批,免稅或減稅;從收益角度,授予企業(yè)一定的市場獨占期,從而保證企業(yè)能收回研發(fā)投入。在藥品上市后,單獨靠患者支付可能很困難,這也會間接影響到企業(yè)的收益。

    國內(nèi)上市孤兒藥僅130種

    如此昂貴的孤兒藥,中國目前有多少種?“截至去年,大陸上市的罕用藥數(shù)目是130個?!敝袊幙拼髮W(xué)國際醫(yī)藥商學(xué)院副院長丁錦希教授介紹說,美國自1983年成為全世界第一個實施《罕用藥法案》的國家,到去年上市罕用藥已經(jīng)達(dá)到410個。

    除了罕用藥數(shù)目少,對于高昂費(fèi)用,在醫(yī)保保障上我國也顯得捉襟見肘,“2009年版國家基本藥物目錄共列入307種藥品,其中能夠用于罕見病治療的僅有3種,我國上市的130種罕用藥中,進(jìn)入國家醫(yī)保目錄的僅有57種,其中僅10種可以全額報銷?!?

    “由于罕見病患者少,按照常規(guī)審批流程,在臨床案例試驗中孤兒藥很難通過??赡芤环N藥5年之后上市,國外已經(jīng)又研發(fā)一批了。”在論壇上,丁錦希教授建議,完善罕用藥特殊上市保障制度的相應(yīng)配套制度,在上市審批注冊、稅收和基金資助等方面給予罕用藥相應(yīng)的鼓勵政策,對急需罕用藥設(shè)立綠色通道快速審批。另外,還要提升國家基本藥物目錄和醫(yī)保目錄內(nèi)罕用藥的納入水平,或者可以設(shè)立專門的《罕用藥報銷目錄》,對于成本效益比較低的罕用藥,嘗試采取醫(yī)保、個人負(fù)擔(dān)、商業(yè)保險和民間捐資等多渠道救助方式。

責(zé)任編輯:賈秀

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Tags:藥品招標(biāo) 外企 基藥招標(biāo)

責(zé)任編輯:露兒

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