2011年以逾201億美元收購美國健贊（Genzyme Corp）后，歐盟最大制藥企業(yè)賽諾菲在9月27日正式宣布在華聯(lián)手國藥進(jìn)軍罕見病藥物領(lǐng)域研發(fā)，而其研發(fā)基礎(chǔ)來源正是健贊。

收購健贊后，賽諾菲新增的罕見病業(yè)務(wù)在華正需要一個(gè)從研發(fā)到物流都足夠大體量的藥企進(jìn)行互補(bǔ)，此時(shí)中國本土最大藥企；同時(shí)也是國企背景出身的國藥的出現(xiàn)，使得雙方合作的方向更容易“踩準(zhǔn)”。

此次位于上海的賽諾菲中國研發(fā)中心與國藥集團(tuán)研發(fā)中心職能的中國醫(yī)藥（600056）工業(yè)研究總院（下稱“國藥醫(yī)工總院”）簽署合作備忘錄，旨在共同進(jìn)行我國首個(gè)罕見病領(lǐng)域疾病診斷及治療的聯(lián)合研究。同時(shí)，公司還與中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院藥物研究所啟動(dòng)了就“新型抗凝血?jiǎng)?rdquo;的合作研發(fā)項(xiàng)目，預(yù)計(jì)三到五年內(nèi)完成。

“目前已知的罕見病總數(shù)約在七千種，相比美國市場超過300種的罕見病藥物，中國罕見病藥物只有幾十種，且還存在許多普查的空白。”賽諾菲亞太研發(fā)總裁江寧軍向記者表示，“在歐美市場，罕見病藥物往往都有政府政策的配套支持。”

對(duì)此，國藥醫(yī)工總院副院長易八賢指出，“未來這一領(lǐng)域的政策環(huán)境還有想象空間，正在積極進(jìn)言。此次合作的本意就是希望能夠?qū)⒛壳案甙旱暮币姴∷巸r(jià)有所降低，未來合作研發(fā)和引進(jìn)的罕見病藥物均會(huì)在中國生產(chǎn)，研發(fā)成果暫時(shí)以面向中國本土為主”。

在賽諾菲研發(fā)體系中，幾乎是以聯(lián)盟合作的研發(fā)模式作為主導(dǎo)，目前國內(nèi)的研發(fā)合作已有30多例，這在外資藥企中實(shí)屬少數(shù)。

病例少、投入大、周期長、風(fēng)險(xiǎn)高是罕見病藥物研發(fā)的普遍特征，類似的創(chuàng)新藥從早期研究到產(chǎn)品最終上市需要花費(fèi)15年的時(shí)間，耗資約13億美元。而相較于歐美市場的政策保護(hù)而言，國內(nèi)相關(guān)政策扶持相對(duì)滯后。“沒有市場保護(hù)也直接導(dǎo)致了一些藥企研發(fā)的積極性不高。”易八賢指出。

江寧軍表示，未來的合作中，前期將會(huì)就中國市場的罕見病進(jìn)行“普查”，并將健贊現(xiàn)有上市、尚未引進(jìn)的罕見病藥物進(jìn)行遴選引進(jìn)，同時(shí)也會(huì)和國藥合作，就健贊業(yè)已開展的研究進(jìn)行深入轉(zhuǎn)化，“不是從零開始做的研發(fā)”。