人保部再次提出要將罕見病患者急需的特效藥納入醫(yī)療保險藥品目錄，對于從事該類藥物生產(chǎn)和研發(fā)的企業(yè)來說，是一個新的利好。（資料圖片） 

 “隨著醫(yī)療保險籌資和保障水平的不斷提高，以及對新藥、特藥安全有效性的認可度進一步提高，我國已開始逐步將罕見病患者亟需的特效藥納入醫(yī)保藥品目錄。”6月6日，人力資源社會保障部（下簡稱“人保部”）相關(guān)負責人就人民網(wǎng)網(wǎng)友在“部委領(lǐng)導留言板”中提出的有關(guān)罕見病特效藥進醫(yī)保的問題進行回答時指出。由于治療癌癥、罕見病的藥物價格偏高，這類藥物一直未被納入醫(yī)保范疇，但由于我國患者的支付能力有限，“因病致貧”的現(xiàn)象非常普遍。

價格偏高的罕見病藥物進醫(yī)保業(yè)內(nèi)已呼吁多年，但由于醫(yī)保保障能力有限，又缺乏合理的準備機制，因此，此類藥物進醫(yī)保一直沒有更多的進展。

在2009年，人保部在公布《國家基本醫(yī)療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄（2009年版）》時指出：對于部分高價藥品進入醫(yī)療保險，將引入藥品談判機制。

此次人保部再次提出要將罕見病患者急需的特效藥納入醫(yī)療保險藥品目錄，對于從事該類藥物生產(chǎn)和研發(fā)的企業(yè)來說，無疑是一個新的利好?！　?/p>

高價藥應用少　　

在歐美國家，罕見病藥物大多能得到醫(yī)保報銷的待遇，但是，由于我國對醫(yī)療的投入占GDP的比例較低，因此，保障能力不足一直是這些藥物難以進人報銷環(huán)節(jié)的關(guān)鍵所在。

目前，我國醫(yī)療保障體系是按照?；?、廣覆蓋、多層次、可持續(xù)的原則設計的，其中，基本醫(yī)療保險制度作為主體層次，其保障水平與經(jīng)濟發(fā)展水平、社會承受能力密切相關(guān)。

總體來看，現(xiàn)階段我國醫(yī)保的籌資水平還比較有限，只能重點保障符合臨床必需、安全有效、價格合理等條件的藥品和醫(yī)療服務項目費用的支付。

從現(xiàn)行的《國家基本醫(yī)療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄（2009年版）》來看，基本能滿足臨床及參保人員的基本用藥需求，盡管目錄設置了可供臨床根據(jù)個體差異選擇使用的乙類藥物，其中包含部分價格較高的藥品，但這類藥物并未能涵蓋所有腫瘤和罕見病治療藥物。

盡管如此，依然有其他方式讓這些藥物得以使用。

據(jù)記者了解，在和網(wǎng)友交流的過程中，該負責人表示：國家規(guī)定，對特殊疾病治療所必需的目錄外藥品，統(tǒng)籌地區(qū)要建立定點醫(yī)療機構(gòu)申報制度，并明確相應的審核管理辦法。如確屬治療必需的，定點醫(yī)療機構(gòu)可向統(tǒng)籌地區(qū)的人力資源和社會保障部門提出申請。

不過，從目前來看，這樣的措施并未能起到應有的作用，由于實施總額預付和門診統(tǒng)籌的需要，這類藥物難以得到使用。

來自醫(yī)院方面的人士表示，除了一些財力雄厚的大醫(yī)院外，很少有醫(yī)院會提出這樣的申請，因為使用此類高價藥的患者較少，而采購這樣的藥物又很占用資金。此外，高價藥也會造成費用過高，醫(yī)保難以報銷。　　

談判機制待完善　　

高價藥物進入醫(yī)保的一大難關(guān)就是價格，由于一些新藥、特藥研發(fā)困難，患者人群小，因此，藥品定價普遍偏高。由于投入較大，這些企業(yè)不愿意降價，因此，造成現(xiàn)在糾結(jié)的局面。

為了解決這一問題，人保部一直在積極探索建立談判機制，對于部分臨床療效確切、有重大創(chuàng)新價值，但價格昂貴，可能對基金產(chǎn)生風險的藥品，研究制定談判準入方法。

不過，對此前景，很多業(yè)內(nèi)人士并不看好。北京市勞動和社會保障局醫(yī)保中心原主任、中國醫(yī)院協(xié)會醫(yī)療保險管理專業(yè)委員會賈方紅指出：“這樣的準入方式不太可靠，因為藥品定價到銷售要經(jīng)過多個環(huán)節(jié)、多個部門，不同的部門對價格的態(tài)度不同，因此，推進存在一定的困難，因此，這項工作遲遲沒有開展起來。”

中投顧問醫(yī)藥行業(yè)研究員郭凡禮分析指出，醫(yī)保談判遲遲沒有結(jié)果的原因有3個方面，第一是藥品談判機制的有關(guān)規(guī)則并不完善?！陡母锼幤泛歪t(yī)療服務價格形成機制的意見》明確提到將“探索建立醫(yī)藥費用供需雙方談判機制”，也就是說，現(xiàn)在的談判機制都是在最初步探索階段。其次，實行談判機制的目的是讓一些高價藥也有機會進入醫(yī)保目錄，但是包含高價藥的基本藥物目錄擴展版至今還沒有發(fā)布，這也是一個影響因素。還有一點就是，有些藥物價格明顯偏高，直接納入醫(yī)保目錄會對醫(yī)保基金的使用帶來風險。

不過，北大縱橫管理咨詢公司制藥業(yè)專家王宏志表示：高價藥物能否通過談判機制進入醫(yī)保主要還是看醫(yī)保部門的意見，價格其實不是最重要的，決定價格的還是采購價，不是零售價，只要談判能把價格談下來就行了。

不少專家指出，我國醫(yī)保發(fā)展的方向還是低水平廣覆蓋，高價藥并不是近期發(fā)展的重點。人社部相關(guān)負責人也指出，總體來看，現(xiàn)階段我國醫(yī)保的總體籌資還比較有限，只能重點保障符合臨床必需、安全有效、價格合理等條件的藥品和醫(yī)療服務項目費用的支付。對于基本醫(yī)療保險支付范圍以外的藥品和費用，患者可以通過各種補充保險及商業(yè)保險來解決。

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罕見病藥魅力漸增

■伊遙　　

罕見病是一類嚴重、慢性和/或逐步致殘性疾病，可以導致生命縮短甚至危及生命。據(jù)美國國立衛(wèi)生研究院（NIH）稱，已知的罕見疾病有近7000種。在歐盟，罕見疾病為患病率低于5/10000人的疾病。一些罕見疾病的患病人群可能僅有10多例，而另一些較為常見的罕見疾病如多發(fā)性硬化、囊腫性纖維化和進行性肌營養(yǎng)不良，發(fā)病率就比較高?？傊?，罕見疾病影響著發(fā)達國家人口的6%~7％。然而，與糖尿病或動脈粥樣硬化等疾病相比，罕見疾病代表生物制藥行業(yè)一個非常小的市場機會，不過這個小型市場也開始變得對制藥公司越來越具吸引力了。

1983年，美國批準《罕見病藥品法案》（ODA），以促進罕見疾病治療藥物的開發(fā)。這項立法對于制藥行業(yè)極具經(jīng)濟誘惑力，如7年的市場獨占權(quán)、一定的開發(fā)成本和申請費的稅收減免。隨后，在日本、澳大利亞和歐盟，也通過了類似的法規(guī)。《罕見病藥品法案》被認為是非常成功的案例：20世紀70年代，只有10種罕見疾病藥品獲得批準，但自1983年以來，2500多種小分子和生物制劑被指定為罕見疾病藥物，超過390種成功上市銷售。在美國，罕見病藥物數(shù)量在過去10年已經(jīng)翻了一番，從20世紀90年代的每年63種增加到2001~2010年間每年平均126種。這主要歸因于生物制藥公司對罕見疾病治療產(chǎn)品的開發(fā)越來越感興趣。1984~2010年間，批準罕見病藥物數(shù)量相對穩(wěn)定，平均每年10種。然而，隨著美國FDA從20世紀90年代批準的罕見病藥物數(shù)量高峰期逐漸萎縮，獲得銷售授權(quán)的罕見病藥物比例已經(jīng)從20世紀90年代的17％上升到2008~2010年間的35％以上。預計這一趨勢在未來還將繼續(xù)。

美國藥品研究和制造商協(xié)會（PhRMA）稱，目前有460多種治療各種罕見疾病的藥物正在進行臨床試驗。這個數(shù)字一直穩(wěn)步增長，從PhRMA在1989年首次報道的133種，增長到1991年的176種，再到2007年的303種。

在研新藥和獲得批準的罕見病藥物領(lǐng)域，罕見腫瘤的適應癥藥物占據(jù)著超過30％的份額。批準腫瘤適應癥罕見病藥物數(shù)量，在2006~2011年占33％。其他重要的類別包括先天性代謝缺陷（5%）和胃部疾?。?7％）、神經(jīng)系統(tǒng)疾?。?7％）、血液和免疫疾病（8％）、風濕病（8％）。

盡管最近幾年罕見病藥物開發(fā)取得了較大成功，但僅有不足10％的罕見疾病患者進行了治療，而且該類藥物仍不能滿足實際需要。多種因素導致大多數(shù)罕見疾病的藥物開發(fā)仍面臨種種困境，包括疾病病理生理學存在著巨大的異質(zhì)性、對疾病的進展知之甚少、進行臨床試驗的患者有限、治療效果的巨大非均質(zhì)性、缺乏生物標志物預測治療結(jié)果等。

然而，企業(yè)尤其是大型制藥公司對罕見病藥物越來越感興趣，將促使更多的罕見疾病治療藥物問世。

超過80％的罕見疾病都是遺傳原因?qū)е碌?，多?shù)都是單基因（例如α1-抗胰蛋白酶缺乏癥）缺陷，而另一些是由于幾個基因突變。

因此，罕見疾病的治療方法包括傳統(tǒng)的小分子和生物制劑，以及器官移植和生活方式的改變等。罕見病藥物的主要治療策略包括：替換缺陷的基因產(chǎn)物（如酶替代或基因治療）、藥物擴展適應癥、設計新分子實體和基因表達控制。

在一般情況下，罕見病的新分子實體被許多人認為具有高度創(chuàng)新性。從2000~2008年，F(xiàn)DA批準的罕見病新分子實體占批準新分子實體總數(shù)的22％，罕見病生物制劑占31％。

監(jiān)管方面挑戰(zhàn)的增加和藥物開發(fā)成本的推動下，制藥行業(yè)正從一個“重磅炸彈”模式轉(zhuǎn)向利基市場。通常情況下，罕見病藥物即使市場很小，但具有較高的定價，從而可增加市場銷量，進而吸引著制藥企業(yè)進入該領(lǐng)域。雖然多數(shù)早期罕見病藥物都是由生物技術(shù)公司開發(fā)，如今，對罕見病藥物感興趣的不僅僅是GTC和Corcept這樣的小公司了，大型制藥公司也已經(jīng)開始越來越多地介入——從2000~2002年的35％增加到2006~2008年的56％。事實上，大型制藥公司占全球罕見病藥物市場份額超過50％。最近，一些制藥公司如輝瑞和葛蘭素史克公司，已通過伙伴關(guān)系和收購正式進軍罕見病藥物領(lǐng)域。