【慧聰制藥工業(yè)網(wǎng)】2011年FDA批準了30個新藥，創(chuàng)了自2004年批準36個新藥以來的7年新高。其中不乏標志性創(chuàng)新藥。如Yervory是第一個延長皮膚癌患者生命的藥物；Benlysta是50年來第一個治療紅斑狼瘡的藥物。第5次修訂的《處方藥使用者費用法》（PDUFA）今年1月遞交給美國國會審批。新法案延長PDUFA的付費日期兩個月，審評期限將增加至8個月，而常規(guī)審評則增加到1年。制藥企業(yè)希望以此增加第一輪的批準通過率。此外，F(xiàn)DA制定的TEART新流程（Transforming the Regulatory Environmentto Accelerate Access to Treatments）目前只適用于艾滋病和癌癥治療藥物，未來可能會用于所有適應(yīng)癥，即允許FDA接受他國審批數(shù)據(jù)，在基于他國批準的基礎(chǔ)之上批準一個新藥在美國上市。

    在學(xué)術(shù)界尋找創(chuàng)新

    大藥廠自2010年開始削減研發(fā)費用，這種情況在2011年仍在繼續(xù)，被裁減的不僅有銷售人員還有科學(xué)家。創(chuàng)新的動力何在？答案可能是學(xué)術(shù)界。

    其中最典型的是美國國立衛(wèi)生研究院（NIH）創(chuàng)建的國家先進轉(zhuǎn)化科學(xué)中心（NCATS）。該中心的主要任務(wù)是催化能加快研發(fā)進程、檢測、診斷治療疾病的新方法和新成果盡快產(chǎn)業(yè)化。NCATS的建立并非一番風(fēng)順。2003年，NIH提出轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)的概念，直到2010年，NIH才將現(xiàn)有國家研究資源中心的主體業(yè)務(wù)與NIH整合起來。產(chǎn)業(yè)界也在進一步和學(xué)術(shù)界密切合作，如阿斯利康同法國國立研究中心建立合作，輝瑞和多家在紐約和士頓的研究中心合作。大藥廠通過與創(chuàng)新性企業(yè)合作保持產(chǎn)品線活力，減少研發(fā)費用，降低研發(fā)風(fēng)險。如禮來和勃林格殷格翰去年1月份簽署合作協(xié)議，共同開發(fā)一系列降糖藥。

    相信生物科技

    生物技術(shù)公司仍是被廣泛認同的創(chuàng)新源泉。賽諾菲去年以200億美元收購了專注于罕見病領(lǐng)域的生物科技公司健贊。人類基因科學(xué)公司終于上市了第一個治療紅斑狼瘡的新藥Benlysta。Vertex公司的丙肝藥物Incivek獲得FDA的快速審批。Genetics公司研發(fā)的抗體結(jié)合物bretuxima bvedotin獲批用于治療兩種血癌。

    然而這些生物技術(shù)公司所取得新藥上市的突破性成績很快被令人失望的后市表現(xiàn)所抵消。Benlysta雖然獲批，但銷售表現(xiàn)并不盡如人意。另外，資金鏈是大多數(shù)生物技術(shù)公司共同面臨的問題。許多中小公司被迫終止若干在研項目，如Geron公司放棄首項人體干細胞療法試驗項目，有的公司提前轉(zhuǎn)讓早期研發(fā)項目。大公司對現(xiàn)金流控制更加謹慎，默沙東關(guān)閉了位于加州的干擾RNA研發(fā)機構(gòu)。安進宣布將其研發(fā)人員減少5%,以節(jié)省90億美元的開支，以便有更多現(xiàn)金用來進行分紅和回購股票。

    這些問題不能僅僅歸咎于生物技術(shù)公司。由于政策和FDA審批遲滯等諸多原因，風(fēng)投公司紛紛減少對生物技術(shù)公司的投資。

    成功的臨床試驗

    幾個較好的臨床試驗結(jié)果為后續(xù)的申報鋪平了道路，續(xù)諾華第一個口服緩釋制劑fingolimod用于治療多發(fā)性硬化癥獲批后，Biogen公司的BG-12也在治療多發(fā)性硬化癥上表現(xiàn)出良好的結(jié)果。