在不久前舉辦的“十一五”國家重大科技成就展上,人們驚喜地看到,一個個我國自主研制的藥品藥劑陳列在展臺上,這些藥物在治療心腦血管、消化道、甲型H1N1流感等疾病方面發(fā)揮著重要作用。經(jīng)歷3年多的努力,“重大新藥創(chuàng)制”科技重大專項交出了一份令人滿意的答卷。

重大新藥創(chuàng)制事關(guān)促進醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展和惠及人民群眾健康福祉。隨著“重大新藥創(chuàng)制”專項實施效果的逐步顯現(xiàn),我國醫(yī)藥行業(yè)的創(chuàng)新水平迎來質(zhì)的飛躍,以新藥創(chuàng)制為主的行業(yè)格局已初步形成。

為產(chǎn)業(yè)發(fā)展提供支撐

“高風險、高投入、長周期”是新藥研發(fā)的特點,平均每個新藥的研發(fā)周期都在10年左右,研發(fā)投入超過10億美元。目前,世界藥物研發(fā)呈現(xiàn)一個突出的特征――藥物研發(fā)投入越來越大,但相應的新藥上市卻越來越困難。如何走一條中國新藥創(chuàng)制之路,是“重大新藥創(chuàng)制”專項組織者和技術(shù)專家一致在探索的戰(zhàn)略性問題。

“新藥研發(fā)涉及化學合成、藥理、藥效、安全評價、臨床評價等環(huán)節(jié),需要一系列高水平的研發(fā)平臺來實現(xiàn)關(guān)鍵技術(shù)的突破。”專項實施管理辦公室主任、衛(wèi)生部科教司司長何維說。“重大新藥創(chuàng)制”專項將“十一五”經(jīng)費的近一半用于研發(fā)平臺建設,經(jīng)過3年多的努力,研發(fā)平臺已經(jīng)成為“重大新藥創(chuàng)制”專項的技術(shù)支撐與重要保障基地,并對全國醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的科技進步與創(chuàng)新發(fā)揮著引導作用。

目前,“重大新藥創(chuàng)制”專項支持的15個綜合性新藥研發(fā)技術(shù)大平臺已在新藥品種研發(fā)、共性關(guān)鍵技術(shù)研究等方面呈現(xiàn)良好勢頭,某些技術(shù)領域達到國際先進水平,在支撐藥物研發(fā)中顯示出巨大潛力。

為了加速成果轉(zhuǎn)化和提高企業(yè)技術(shù)創(chuàng)新能力,專項從2010年開始在原有平臺建設的基礎上進行重大調(diào)整,部署建立了以優(yōu)勢科研機構(gòu)和骨干大型企業(yè)組建的產(chǎn)學研技術(shù)創(chuàng)新聯(lián)盟,并依托高新園區(qū)建設企業(yè)新藥孵化基地。

“雖然只有3年,但成效已經(jīng)初步顯現(xiàn)尤其表現(xiàn)在研發(fā)鏈與產(chǎn)業(yè)鏈的有效對接。”何維介紹,目前專項的新藥進入臨床研究后,基本都是由企業(yè)來牽頭組織的。

“醫(yī)藥企業(yè)的積極性日漸高漲,已經(jīng)成為新藥研發(fā)的中堅力量。”專項技術(shù)副總師張伯禮院士說,“十一五”時期,企業(yè)牽頭承擔課題占“十一五”部署課題總數(shù)的三分之一,“十一五”部署課題總投入129.3億元中,企業(yè)投入56.6億元,占總經(jīng)費的43.8%。

何維深有感觸地說,由于專項的推動現(xiàn)在藥物研發(fā)單位或企業(yè)新藥研發(fā)的積極性越來越高,創(chuàng)新藥物申報數(shù)量遠遠超過了仿制藥。

圍繞產(chǎn)業(yè)化的目標,專項發(fā)揮著重要的導向作用,加速了我國醫(yī)藥創(chuàng)新能力的全面提升。新藥專項前期投入的40多億元中央財政經(jīng)費,直接帶動地方和企業(yè)投入近百億元,拉動間接投入超過200億元。北京、上海、江蘇、天津、遼寧等地均建立了專門的專項領導機制,將生物醫(yī)藥確定為帶動區(qū)域發(fā)展的戰(zhàn)略性新興產(chǎn)業(yè)加以培育。

新藥創(chuàng)制取得突破性進展

“專項的實施有效地降低了藥品的價格,使人民群眾真正用得上、用得起療效好的藥品。”張伯禮院士說。比如,一盒我國自主研制的新型控制高血壓藥物玄寧,在一般藥店的售價是50多元,為國外同類產(chǎn)品的三分之二,服用此藥的高血壓患者每天的支出是3.8元,以此測算,全國患者每年總共可節(jié)省約2億元。

何維介紹,在專項的支持下,新藥創(chuàng)制取得了突破性進展――第三軍醫(yī)大學研制的具有完全自主知識產(chǎn)權(quán)的重組口服幽門螺桿菌疫苗,在世界范圍內(nèi)填補了空白;我國自主研制的第一個新一代小分子靶向抗癌藥?？颂婺?大幅提高了我國醫(yī)藥研究的創(chuàng)新能力;自主知識產(chǎn)權(quán)藥物丁苯酞及其氯化鈉注射液,在腦中風治療領域全球領先,專項的36個藥物大品種技術(shù)改造進展順利……

在國家相關(guān)科技計劃多年連續(xù)支持的基礎上,專項已有40個品種獲得新藥證書或提交注冊申請,超額完成30個品種的計劃指標;23個藥物完成臨床研究,800余個品種處于各研發(fā)階段,品種研發(fā)鏈正在形成。

據(jù)介紹,“十二五”時期,“重大新藥創(chuàng)制”專項將通過自主創(chuàng)新研制出一批防治腫瘤、心腦血管疾病、傳染性疾病等重大疾病的新藥,基本滿足我國臨床用藥需求;生物醫(yī)藥研發(fā)與創(chuàng)新能力將得到明顯提升,總體水平將進入國際先進行列;我國生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的市場競爭力將進一步提升,并為實現(xiàn)行業(yè)總產(chǎn)值翻一番的目標提供科技支撐。